基因工程药物概述PPT.ppt

第一章、基因工程药物概述; 提 纲;第一节、基因工程药物发展历史;基因工程药物发展历史;第二节、基因工程药物的种类及应用现状;一、基因工程药物的种类;（一）基因重组多肽及蛋白类药物;细胞因子（cytokine，ck） ;抗体;可溶性受体（soloble receiptors）;亚单位疫苗;（二）核酸类重组药物;（三）重组活载体疫苗;二、重组激素类药物应用现状;胰岛β细胞破坏与糖尿病;我国CFDA2013年9月登记的重组激素类药物;三、重组细胞因子类药物应用现状;1、白细胞介素;2、干扰素;干扰素的免疫调节作用;3、肿瘤坏死因子;TNF的功能;4、集落刺激因子;集落刺激因子分类;5、生长因子;6、趋化性细胞因子;（二）美国FDA上市的CK产品及适应症;美国FDA上市的CK产品及适应症（续）;（三）我国CFDA2013年9月登记的国产重组细胞因子类药物;（四）我国CFDA2013年9月登记的进口重组细胞因子类药物;四、重组抗体类型及应用现状;（三）IgG的功能区及功能;IgG尚有母体胎盘结合位点；IgA有;IgG类抗体的功能;抗体的中和作用和封闭作用 ;CVB3：柯萨奇B3病毒 ;抗体的调理作用（opsonization）;抗体的ADCC作用;M Ф：巨噬细胞（ macrophage ）；Mo：单核细胞（ monocytes） ； Eo：嗜酸性粒细胞（ eosinophilic granulocytes ，Eo）； PMN：中性粒细胞（polymorphonuclear neutrophil，PMN）； NK：自然杀伤细胞。;（四）重组抗体意义及抗体免疫原性的主要来源;（五）重组抗体的主要类型;人;人鼠嵌合抗体（Chimeric antibodies）;人源化抗体（Humanized Antibodies);complimentarity determining regions ，互补决定区。是Ig分子上与抗原表位互补结合的区域。 也是可变区中氨基酸组成和排列顺序在不同Ig分子中变化更大的区域，又称为高变区（hypervariable region，HVR）或超变区。; ;Fab抗体;ScFv 抗体;抗体融合蛋白;（六）上市的治疗性抗体;续上表;商品名;商品名;商品名;我国CFDA2013年9月登记在案的国产治疗性抗体类药物;我国CFDA2013年9月登记在案的进口治疗性抗体类药物;（七）上市抗体药物治疗靶点;五、重组酶类药物应用现状;酶底物积累导致疾病的例子;酶促产物缺乏导致疾病的例子;FDA重组上市的酶类药物;我国CFDA2013年9月登记的国产基因重组酶类药物;血栓性疾病;溶栓药物作用的机制;mucopolysaccharidoses ，MPS。是一种因先天性粘多糖酶缺乏、粘多糖贮积而累及多脏器的新陈代谢异常性疾病。;为遗传性半乳糖苷酶活性降低引起糖鞘脂在人体重要器官聚集诱发的疾病。;我国CFDA2013年9月登记的进口基因重组酶类药物;六、可溶性受体应用现状;类风湿性关节炎（rheumatoid arthritis，RA）;强直性脊柱炎（ankylosing spondylitis，AS）;银屑病（psoriasis）;七、基因重组亚单位疫苗应用现状;宫颈癌是全球第二大妇女常见恶性肿瘤。 上世纪70年代，德国科学家哈拉尔德·楚尔·豪森(Harald zur Hausen)发现，感染人类乳头瘤病毒(HPV)是诱发宫颈癌的主要病因。 HPV病毒有200多型，约70%的宫颈癌病例由HPV16型和HPV18型病毒引起。;中文名“加卫苗 ”、“佳达修”等， 是FDA批准的唯一一种预防子宫颈癌的疫苗。可预防由6、11、16、18型HPV引起的宫颈癌、癌前病变或不典型增生病变以及生殖器疣。 接种对象： ＞9岁女性。;中文名“卉研康”，为葛兰素史克（GSK）研发生产的二价（ 16、18型HPV）宫颈癌疫苗。获FDA、欧盟、台湾、香港等批准上市。 接种对象： ＞9岁女性。 ;重组乙肝疫苗：酿酒酵母表达，深圳康泰生物制品股份有限公司、北京天坛生物制品股份有限公司；汉逊酵母表达，华兰生物疫苗有限公司，大连汉信生物制药有限公司；CHO表达，北京华尔盾生物技术有限公司、成都生物制品研究所有限责任公司、华北制药金坦生物技术股份有限公司、兰州生物制品研究所有限责任公司。 重组B亚单位/菌体霍乱疫苗（肠溶胶囊）：可唯适，上海联合赛尔生物工程有限公司。 重组戊型肝炎疫苗益可宁：大肠埃希菌表达，厦门万泰沧海生物技术有限公司。 ;可唯适;可唯适接种对象;益可宁;流行性感冒病毒亚单位疫苗（ Influenza vaccine（Sub-unit）（爱阁力保，Agrippal）：意大利， 2009