[生物学]基因治疗.ppt

2、肿瘤基因治疗 肿瘤基因治疗是通过将外源基因导入目的细胞并有效表达从而达到治疗肿瘤的目的。按目的基因的功能分为以下几种： * 1）、抑癌基因的导入和癌基因的反义核酸导入疗法 肿瘤形成的分子机制涉及到癌基因的激活和抑癌基因的失活。 近年来相继克隆了Rb、p53、NF1、DCC、ERBA、APC、MTS等抑癌基因。 Rb基因缺陷会导致视网膜母细胞瘤、小细胞肺癌和膀胱癌等肿瘤，将正常的Rb基因导入视网膜母细胞瘤中，该细胞将失去致瘤能力。 * 在超过50%的肿瘤中都发现有p53基因的突变。将野生型p53基因转染肿瘤细胞，肿瘤细胞会发生凋亡，在动物体内致瘤能力下降。Clayman等采用腺病毒携带p53基因治疗头颈部肿瘤取得了较好的疗效。 * 在癌基因的反义基因治疗中，目前已经选取的靶基因很广泛，癌基因包括c-src、c-fos、H-ras、K-ras、c-myc等；自分泌的生长因子及其受体基因包括IGF-1、 IGF-1受体、EGF、TGF-α等。Amini等首先将表达src反义基因的质粒导入v-src过度表达的转化细胞，结果该细胞的致瘤性下降。Laird将带有TGF-α反义基因的反转录病毒转染肝癌细胞株，细胞在裸鼠体内的致瘤性下降；Lian将IGF-1反义基因导入C6大鼠胶质瘤细胞，该细胞致瘤性下降。 * 2）、免疫基因疗法 由于在肿瘤的发生发展过程中存在机体免疫系统对肿瘤细胞的免疫