[医学]防治性研究.pptVIP

（三）选择最有效的试验药物或措施 对投入临床治疗性试验的药物或措施，在作决策的时候，除有科学依据和安全有效外，还应从不同的药物和制剂中比较和选择最为有效的药物或措施，以及价格，力求费用低，效果佳。 血管紧张素酶抑制剂治疗AMI降低病死率的结果 CER EER RRR ARR NNT 实际结果 9.7% 9.1% 6.2% 0.6% 167 假设A （效果降低10倍） 0.97% 0.91% 6.2% 0.06% 1667 假设B （效果提高10倍） 97% 91% 6.2% 6% 17 如果治疗某一疾病具有二种或多种措施或药物可供临床选择，在证据真实的情况下，自然应首先选择RRR与ARR值高和NNT绝对值小（即治疗病例数少，就可防止一例不良事件发生）的措施或药物，此外尚需考虑经济因素，还应注意治疗中可能产生的药物不良反应甚至严重的药害效应。 （3）需要治疗的人数（number needed to treat NNT） NNT=1/ARR 即挽救一个病人免于发生严重的临床事件，需要治疗具有发生这种事件危险性的患者人数。如NNT数量小及防止发生每一事件花费的经费少，临床价值就大。 例：血管紧张素酶抑制剂对急性心肌梗死患者早期病死率和并发症影响治疗的随机对照研究 血管紧张素酶抑制剂治疗AMI降低病死率的结果 组别 病例数 病死率 RRR ARR NNT 试验组 7469 9.1% 6.2% 0.6% 167 对照组 7492 9.7% * * 疾病防治性研究与评价 四川大学华西口腔医学院 陈娥 临床医学的基本目标是治疗已经发生的疾病，并通过对疾病发病原因的深入了解，进一步预防疾病的发生。 关于防治性研究的报道较多，大都称其具有重要的临床意义，但从设计、效果衡量、结果分析等，均忽略了大量客观和主观因素的影响，以至于无法被重复验证，缺乏真实的临床效果、或具有明显的毒副作用。 防治性研究是临床医学研究中最为活跃的一个课题，也是问题最多、困难较大的领域。 两个基本问题： 1、采用的防治措施是否能真正改善或预防临床的不利结局？ 效果的有限性 样本的大小 效果的判定方法 2、由采用的防治措施可能带来的效益是否超过由其同时引起的副作用？ 一、临床治疗研究的决策基础 （一）一定要有科学依据 1、 临床治疗性研究的对象是病人 世界医学会关于人体医学试验的赫尔辛基宣言:“凡涉及到人体的生物医学试验,必须遵循科学的原则.应该建立在足够的实验室和动物实验以及科学文献认识的基础之上.” 2、 任何治疗措施要有科学依据 疾病的发病机制、治疗措施作用的环节 治疗措施的生物学依据：药化、药理、毒理、药效等 治疗的效能、安全性试验 3、 疗效的假设水平 试验组疗效水平 对照组疗效水平 拟提高的疗效水平 4、医德： 任何临床试验不能损害病人的利益 试验与对照组的患者都应得到最佳的诊断和治疗措施 （二）治疗试验达到最佳目标 1、 临床治愈或根治 ：凡属可被治愈或根治的疾病，任何临床试验都应力求最大限度地实现这一治疗的目的（感染性疾病，早期肿瘤的手术治疗）。 2、 预防复发或并发症：某些疾病在急性期控制后，对于幸存者或痊愈者，在某种情况下有可能导致复发或发生某种并发症而引起更加严重的后果，此时研究的目的是有效的预防复发或并发症的发生（急性心肌梗死）。 3、 缓解症状、维持功能及改善生存质量：某些不能彻底治愈的慢性病患者往往存在一些临床症状，影响日常生活和工作。对此，临床研究的目的是缓解其症状，最大限度的改善其功能和生存质量（脑血管意外，高血压，糖尿病）。 （四）确定最佳治疗水平的终点目标 在作试验决策的时候，对其治疗终点的最佳水平，一定要有合适的标准，过高或过低均可影响研究质量。这要根据疾病的性质、病损程度、治疗后机体的病理损害和生理功能状况的可复性而定。 例：高血压治疗的最佳目标是防治心脑肾重要靶器官损害，并且血压下降到140/85mmHg为最佳治疗水平。 二、临床治疗性试验设计的基本要素 （一）研究设计的方案要科学 研究方案的设计必须要坚持三条基本原则：