《实验设计》课件（医学领域）.pptVIP

第十三章 实验设计 实验设计的特点和分类 实验设计的基本原则 实验设计的基本内容和步骤 常用的实验设计方法 确定样本含量 临床科研设计书的主要内容 临床试验框图模式 一致性检验 一、实验设计的特点和分类 调查研究设计和试验研究设计的主要区别：对研究对象是否进行干预 试验研究的特点：研究者根据研究目的(或研究假设)，主动加以干预措施，观察总结其结果，回答研究假设所提出的问题。 分类：实验研究（experiment design, 研究对象是动物或标本）；临床实验（clinical trial,研究对象是人） 试验研究 举例脂健乳是否有降血脂的作用 首先假设脂健乳可以降低血脂。 再将条件相近的20只大鼠先用高脂饲料喂养做成高脂血症的模型。 然后将动物随机分入实验组和对照组，实验组服用脂健乳加豆奶，对照组单纯服用豆奶。 喂养1月后观察比较两组之间各项血脂指标的差别有无统计学意义，进而得出脂健乳是否 具有降低血脂的保健作用的结论。 从该例中可以看出研究者加了干预措施，即服用脂健乳和末服用脂健乳(单纯服用豆奶），经过观察总结，验证提出的假设是否正确。 二、实验设计的基本原则 为有效控制非处理因素 随机化原则 对照的原则 重复的原则 1、随机化原则 目的：研究者在实验设计时，并不完全知道实验过程中的许多非实验因素，随机误差的干扰在所难免，有必要采用随机化的办法抵消这些干扰因素的影响。 随机化原则包括两方面 随机抽样：总体中的每一个观察单位都有同等的机会被选入到样本中来。实验设计中所指的总体已不是泛指的无限总体、而是根据研究假设的要求规定了纳入标准，如实验对象的病情、经济条件等。 随机分配：把实验对象随机分入实验组和对照组中，以增强可比性。 随机化原则 随机化分配虽能提高比较组间的均衡性，但并不能保证比较组间具有均衡性。故随机化分组后，仍有必要进行均衡性检验。 2、对照的原则 方法：将适宜纳入的研究对象随机分入实验组和对照组，使对照组中的观察对象除了实验因素不同外，实验过程中的实验条件和辅助措施都应相同，以便比较所研究总体之间存在的真实差异。 抵消疾病自愈趋势的影响 抵消安慰剂效应 抵消疾病预后的其它因素干扰 常见的对照 空白对照 安慰剂对照 实验对照 标准对照 自身对照 （1）空白对照 定义：对照组不施加任何处理因素。 优缺点：简单易行。如受试对象是人，易影响实验组和对照组在心理上的差异，从而影响实验结果的真实性。 临床试验应用前提：在不便于实施盲法，且尚无有效的疗法时，进行探索性措施的效果评价。 （2）安慰剂对照 定义：对照组采用一种外形与实验药物一样，内容为毫无治疗作用的糖丸，称安慰剂。外形相同是指形状、颜色、味觉都应相同。使用安慰剂有助于避免对照组病人产生与实验组病人不同的心理作用。 临床试验应用前提：目前尚无比安慰剂更好的标准疗法，或在使用安慰剂后对该病预后无不利影响（或影响小）。 用于消除病人心理因素的影响。安慰剂本身没有效能，但可产生效果或副作用。 （3）实验对照 定义：对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关的实验因素。 应用：当处理因素的施加需伴随可能影响实验结果的其他因素时（赖氨酸+面包）。 实验对照 举例 题目：腹主动脉结扎大鼠心肌胶原网络重塑的实验研究 雄性Wistar大鼠体重150~230克91只，随机分为4组，即（1）假手术组；（2）手术组；（3）苯那普利组；（4）安体舒通组。 假手术组大鼠为游离腹主动脉后不结扎，其余3组行腹主动脉部分结扎术。药品溶于蒸馏水中，以灌胃法喂给大白鼠，假手术组则以蒸馏水灌胃。 （4）标准对照 定义：用现有的标准方法或常规方法（已有的，公认效果好的方法）做对照。 应用：临床实验中用得较多。如某种新的检验方法能否取代传统方法的研究；在新药的临床试验中也常用已知效果的药物作为标准对照。 （5）自身对照 定义：对照与实验在同一受试者身上进行。主要分两种情况；同一受试对象分别接受两种不同的处理；同一受试对象处理前后（如治疗前后对比）。 若实验前后某些环境因素或自身因素发生了改变，并会影响实验结果，应采用交叉实验。 3、重复的原则 是指各处理组及对照组的例数要有一定数量。 例数太少的结果？很可能把某些偶然现象当作客观规律 例数太多的结果？人力物力浪费 在保证实验结果具有一定可靠性的条件下，确定最少的样本含量。 三、实验设计的基本内容和步骤 建立研究假设 明确研究范围（受试对象） 确立处理因素（处理因素） 明确观察指标（实验效应） 控制误差和偏倚 1、建立研究假设 选准研究题目：科学性和新颖性；社会效益和经济效益；可行性 确定研究假设：以口服某种药物预防绝经期妇女骨质疏松症为例。 主要问题：口服该药延缓绝经