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医疗器械临床试验中的统计学问题 季聪华 医疗器械临床试验是指临床试验机构按一定的期限和病例数量要求，对医疗器械的安全性和有效性进行试验的活动。 该试验特征是根据有限的病人样本得出结果，对未来有相似情况的病人总体做出统计推断，以确认产品的预期用途是否可以实现、诊断或治疗等方法是否具有安全性和/或有效性。 在医疗器械临床试验的全过程（包括试验方案设计、试验实施、数据管理及统计分析）中均应贯彻统计学原则。 统计学的作用主要有两个方面： 应用统计学原理对医疗器械临床试验相关因素做出合理的、有效的安排，以便最大限度地控制试验误差、提高试验质量，尽可能做到高效、快速和经济。 对试验结果进行科学合理的分析，保证试验结果科学、准确、可信。 临床试验中的统计学总体要求 信——忠实执行SFDA颁布的法规，忠实执行方案，忠实于研究数据； 达——正确进行统计学设计，正确运用统计分析方法，正确表达研究结果； 雅——规范数据管理过程，规范统计分析过程，规范统计分析报告。 《医疗器械临床试验规定》（局令第5号） 第一章　总则 第三条　本规定所称医疗器械临床试验是指：获得医疗器械临床试验资格的医疗机构（以下称医疗机构）对申请注册的医疗器械在正常使用条件下的安全性和有效性按照规定进行试用或验证的过程。 医疗器械临床试验的目的是评价受试产品是否具有预期的安全性和有效性。 《医疗器械临床试验规定》（局令第5号） 第五条　医疗器械临床试验分医疗器械临床试用和医疗器械临床验证。 医疗器械临床试用是指通过临床使用来验证该医疗器械理论原理、基本结构、性能等要素能否保证安全性有效性。 医疗器械临床验证是指通过临床使用来验证该医疗器械与已上市产品的主要结构、性能等要素是否实质性等同，是否具有同样的安全性、有效性。 《医疗器械临床试验规定》（局令第5号） 第三章　医疗器械临床试验方案 第十条　医疗器械临床试验方案是阐明试验目的、风险分析、总体设计、试验方法和步骤等内容的文件。医疗器械临床试验开始前应当制定试验方案，医疗器械临床试验必须按照该试验方案进行。 《医疗器械临床试验规定》（局令第5号） 第十四条　医疗器械临床试验方案应当针对具体受试产品的特性，确定临床试验例数、持续时间和临床评价标准，使试验结果具有统计学意义。 医疗器械临床试用方案应当证明受试产品理论原理、基本结构、性能等要素的基本情况以及受试产品的安全性、有效性。 医疗器械临床验证方案应当证明受试产品与已上市产品的主要结构、性能等要素是否实质性等同，是否具有同样的安全性、有效性。 《医疗器械临床试验规定》（局令第5号） 第十五条　医疗器械临床试验方案应当包括以下内容： 　（一）临床试验的题目； 　 （二）临床试验的目的、背景和内容； （三）临床评价标准； 　 （四）临床试验的风险与受益分析； 　 （五）临床试验人员姓名、职务、职称和任职部门； 　 （六）总体设计，包括成功或失败的可能性分析； 　 （七）临床试验持续时间及其确定理由； 　 （八）每病种临床试验例数及其确定理由； 　 （九）选择对象范围、对象数量及选择的理由，必要时对照组的设置； 　 （十）治疗性产品应当有明确的适应症或适用范围； 　 （十一）临床性能的评价方法和统计处理方法； 　 （十二）副作用预测及应当采取的措施； 　（十三）受试者《知情同意书》； 　 （十四）各方职责。 《医疗器械临床试验规定》（局令第5号） 第十七条　医疗器械临床试验应当在两家以上（含两家）医疗机构进行。 《医疗器械临床试验规定》（局令第5号） 第六章　医疗器械临床试验报告 　第二十六条　医疗器械临床试验报告应当包括以下内容： 　　（一）试验的病种、病例总数和病例的性别、年龄、分组分析，对照组的设置（必要时）； 　　（二）临床试验方法； 　　（三）所采用的统计方法及评价方法； 　　（四）临床评价标准； 　　（五）临床试验结果； 　　（六）临床试验结论； 　　（七）临床试验中发现的不良事件和副作用及其处理情况； 　　（八）临床试验效果分析； 　　（九）适应症、适用范围、禁忌症和注意事项； 　　（十）存在问题及改进建议。 研究设计中的统计学问题 在试验开始前应由研究者/申办者及临床试验统计学家共同撰写临床试验方案，该方案包括临床部分和统计学部分。 统计学部分应详尽、明确地说明该研究有关的所有统计方面的研究设计（包括偏倚的控制、研究比较类型、主要疗效评价指标、对照组选择、样本量及其确定依据、研究把握度等）及拟采用的统计分析方法等细节。 总体设计——偏倚的控制 偏倚的控制 偏倚( Bias) : 是指在设计临床试验方案、执行临床试验、分析