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解救治疗策略 二次ATG治疗 瑞士单中心研究（1976－1995，139例初治SAA） 43例接受重复ATG治疗 （其中RSAA25例， 复发者18例） 50例无效 23例复发 89例有效 139例SAA 解救治疗策略 结果显示，第一疗程与重复疗程ALG治疗期间急性合并症的发生率分别为26%及30%（P0.2），其血清病反应发生率亦无差异性，分别为63%及57%（P0.2），但后者血清病反应出现时间（中位时间6天）明显早于前者（中位时间13天）（P=0.008） 二次ATG治疗 解救治疗策略 接受重复疗程ALG治疗的43例中27例（63%）脱离输血，第一疗程无效及复发患者对重复疗程ALG的反应率分别为64%及61%，本组患者10年生存率达52±8%。接受单一疗程及重复疗程ALG治疗患者20年晚期克隆性疾病发病率分别为34±7%及53±10%（P=0.15）。 二次ATG治疗 解救治疗策略 上述结果显示重复疗程ALG不仅疗程满意，且具良好安全性 我们亦有应用重复疗程IST（ATG/CsA）治疗RSAA的成功病例 二次ATG治疗 解救治疗策略 二次ATG治疗 小动物源性ATG 免疫抑制更强 笔者研究 马ATG作一线治 疗失败后兔ATG 仍然有效 ？？ 作用机制相同 兔ATG：免疫抑制与 免疫刺激等联合效应 马ATG:免疫抑制与 免疫刺激等联合效应 × × 解救治疗策略 最近NIH报道二次ATG治疗22例RSAA（年龄8-66岁，中位年龄31岁），两次治疗间隔中位时间为205天（57-2024天），其中5例因临床情况恶化而在首次ATG后6个月内接受治疗 结果总体反应率仅27％（6/22），明显低于意大利协作组 可能原因：该组病例两次治疗间隔较意大利协作组长2月左右，后者部分有效病例可能为马－ATG的延后疗效？ 二次ATG治疗 解救治疗策略 三次ATG治疗 生活质量差 预后不良 严重依赖输血3例 转为AML1例 死于并发症4例 早期死亡1例 仅2例获部分缓解， 分别持续5和10月 11例RSAA接受 三次ATG治疗 解救治疗策略 目前认为两次IST无效者可能存在HSC质的缺陷，而非免疫因素介导的造血功能衰竭，不宜接受三次ATG治疗，应选择BMT 三次ATG治疗 解救治疗策略 CTX是烷化剂的代表药物，通过降低外周血淋巴细胞数量实现免疫抑制 HD-CTX用于SAA的研究 HD-CTX 重建自身造血 HSCT HD-CTX预处理 SAA病例 解救治疗策略 HD-CTX治疗 Brodsky报道HD-CTX治疗难治（10例）和复发SAA （7例）的结果，中位年龄31岁（6-58岁），中位患病时间14个月（6-58个月） HD-CTX剂量为CTX 50mg/kg/天，连续4天 主要毒副作用为早期感染导致死亡（其中4例VSAA在治疗后3个月内死于败血症） 解救治疗策略 HD-CTX治疗 随访29个月（5－73个月），10例患者存活，其中CR 4例，PR 5例。9例有效者中5例为复发病例，4例为难治病例，其中性粒细胞0.5×109/L 时间为54天（35－119天），脱离血小板输注的时间为99天（51－751），脱离红细胞输注的时间为125天（63－796天） 值得提出的是有效病例均停用IST，且全部获得良好的生活质量 LOGO 《抗菌药物临床应用指导原则2015解读奥美拉唑对抗利血平引起的胃溃疡作用鼻出血的护理课件鼻中隔偏曲病人的护理查房 阿尔茨海默症防治相关知识埃及的金字塔有建造方法动画艾司洛尔在神经外科重症中的应用二级二班防溺水等安全教育 LOGO 《抗菌药物临床应用指导原则2015解读奥美拉唑对抗利血平引起的胃溃疡作用鼻出血的护理课件鼻中隔偏曲病人的护理查房 阿尔茨海默症防治相关知识埃及的金字塔有建造方法动画艾司洛尔在神经外科重症中的应用二级二班防溺水等安全教育 既往SAA治疗 BMT BMT和IST公认为SAA的标准治疗 IST BMT疗效 IST疗效 SAA IST 现状 haematologica | 2009; 94(3)：310-312 SAA IST 现状 SAA IST 现状 我国mAA IST 现状 1/3:缓解 1/3:“稳定” 1/3:恶化 AA IST:困境与挑战 中国医学科学院 血液病医院 (血液学研究所) 郑以州 基本问题1 RSAA的概念 标准IST（ATG/CsA） 约30-70％患者对首次IST治疗无效，是为难治性SAA（RSAA）， 是目前红细胞疾病治疗领域的重点和难点