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第八章 基因治疗与反义药物 第一节 基因治疗概论 一、基因治疗的概念 凡是将新的遗传物质转移得到某一个体的细胞内，使功能正常的但表达量很低的基因、机体本身不存在的外源基因得到正常表达，或者降低、抑制机体基因的表达，从而达到治疗的目的，这种治疗方法就称为基因治疗 基因治疗的对象是人体，因此基因治疗要求确保有效和安全，其难度远远高于在表达系统中表达的基因工程技术 近些年来，基因治疗取得了重大进展，研究内容也已经从单基因的遗传病扩大到多基因的肿瘤、艾滋病、心血管和神经系统等方面疾病 二、基因治疗的方法 1. 基因增补 基因增补就是将正常的基因导入病变细胞或其他细胞，以补偿缺陷基因的功能或调整细胞的某些功能 基因增补是目前最常用的基因治疗方式 2. 基因替换 用同源重组或者基因打靶技术，用正常基因替换整个致病基因，使致病基因得到永久更正 这种以正常基因替换致病基因的方法是最为理想的基因治疗，但是目前技术手段，体内重组的频率还太低，只有百万分之一左右 3. 基因修复 是指将致病基因的突变碱基在原位进行纠正，而正常的部分予以保留 这种方法是最理想的基因治疗方法，但是目前还没有成功的报道，只是一种理论上的理想的方式 4. 基因修饰 基因修饰是指将目的基因导入病变细胞或者其他细胞，目的基因的表达产物特异性的修饰突变缺陷细胞的功能或者使原有的功能得到加强，但致病基因