研究设计 卫生统计学方法 教学教案.pptVIP

2018-5-22 1 实验设计 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 2 例1：反应停事件，海豹畸形 例2：第一项随机化临床实验 链霉素治疗肺结核 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 3 调查（survey）：不采取任何干预措施 实验（experiment）：采取某种干预措 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 4 一、实验研究设计 1. 实验研究的三要素 处理因素 受试对象 实验效应 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 5 处理因素 treatment 处理因素 水平数 非处理因素 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 8 受试对象 Subject 明确的纳入标准和排除标准 敏感 稳定 2018-5-22 9 实验效应 experiment effect 客观性、敏感性、稳定性等。 2018-5-22 10 例：为了研究穿心莲（APN）有无抗肿瘤的作用，某研究者用带移植性肉瘤180的小鼠 进行实验研究，一组用APN，一组不用。观察瘤块重量的变化。 请指出本实验研究的三要素。 2018-5-22 11 二、实验研究的基本原则 对照的原则 control 随机化的原则 randomization 重复的原则 replication 2018-5-22 12 对照的原则 虚拟事实模型（counterfactual model） 试验组和对照组均衡可比 除了处理因素不同外，其他非处理因素尽量保持一致。 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 13 对照的形式 平行对照 配对对照 空白对照、安慰剂对照、标准对照等。 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 14 随机化的原则 随机化——实验组和对照组均衡可比，即各种非处理因素在各组中保持均衡。 统计分析方法的基础。 随机不同于“随意、随便”。 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 15 重复的原则 不只一个观察单位（样本含量） 估计试验误差 降低试验误差 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 16 三、随机化分组方法 【完全随机分组】 例：设同性别、体重在一定范围内的健康家兔18只，等分为3组，每组6只。 编号：将家兔从1到18编号。 产生随机数，与家兔编号一一对应。 对随机数从小到大排序。 分组：排序后，1－6为第一组，7－12为第二组，13－18为第三组。 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 17 set obs 18 gen no=_n set seed 100 gen a=uniform() sort a gen g=_n gen group=1 if(g=6) replace group=2 if(g=12 g6) replace group=3 if(g12) sort no list no group 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 18 区组随机化分组 例：对比A、B、C三种治疗方法治疗乙型脑炎的疗效，将受试者入院时间（月份）作为配伍因素，将入院时间相邻的三位患者作为一个区组。试分配。 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 19 四、样本含量（sample size） 又称样本大小、样本容量、样本例数。 如果样本例数太少，则抽样误差大，参数估计的精度差，假设检验的效能低；相反，如果样本例数太多，则代价太大，而且不易保证抽样调查的质量。因此样本含量估计就是在一定精度和检验效能的前提下，确定研究所需要的最小样本例数。 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 20 参数估计时需要的样本含量 需要事先确定的条件： 容许误差δ 所研究总体的标准差σ 可信度1－α 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 21 总体均数可信区间的估计所需的样本含量计算公式 总体率（比例）可信区间估计所需要的样本含量计算公式 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 22 假设检验所需要的样本含量 需要事先确定的条件 Ⅰ类错误概率α，即检验水准。 Ⅱ类错误概率β。 总体标准差σ，通常以S作为估计值。 处理组间的差别δ：所比较的两个总体参数间的差别。 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 23 两总体均数比较 两总体率比较 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 24 五、常用的几种实验设计方 完全随机设计 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓云 25 设计简单，易于实施，出现缺失数据时仍可进行统计分析；但与随机区组设计相比，在小样本试验时，各样本随机误差较大，检验效能较低。 2018-5-22 复旦大学公共卫生学院 刘晓