第一,二讲现代生物技术知识与新药研究1 现代生物技术知识与新药研究 .pptVIP

转基因动物 高产 优质 功能化 快速生长禽、畜品种培养 抗虫、抗病毒、畜品种的培养 优质禽和畜品种的培养 新型蛋白质食品的开拓 特殊性状禽和畜品种培养 动物反应器 抗体工程 人源化 小型化 体外诊断：免疫荧光、放射免疫、免疫组化 体内诊断：放射免疫显像 治疗：肿瘤、自身免疫疾病、组织移植排斥 研究用试剂：细胞分型、蛋白质纯化、蛋白质磷酸化测定等。 基因治疗 基因添加 基因取代 基因矫正 遗传疾病 肿瘤 艾滋病 心血管、脑血管 神经系统疾病 代谢性疾病 四、现代生物技术进展为新药研究提供重要作用机制和新的作用靶点 基因药靶的价值 1998年9月 Millennium公司与Bayer公司 五年的基因药物合作协议 Beyer支付4.65亿美元费用 14％股权投资 委托Millennium公司开发225种基因药靶， 平均每个基因药靶的价值为：207万美元 基因专利的垄断性－HIV受体专利 2000年2月16日：美HGS公司宣布成功申请HIV感染中起关键作用的基因专利，编码CCR5的细胞表面受体蛋白； 该蛋白是HIV入侵人体细胞所必须结合的位点； HGS公司及其合作伙伴开发其抗体药物； 预计以该靶位开发的药物销售额可以达到400亿美元。 This diagram summarizes the classification and functions of the major types of cells in the immune system. Note that the helper T cells, a specific type of leukocyte, are the target for HIV infection. This schematic shows the major steps in HIVs attack on the human immune system. The numbers correspond to the numbered steps in the description of the infection cycle, below. 促红细胞生成素EPO 美国Amgen公司依赖EPO基因专利的开发应用，从一个仅几十人的小企业成长为美国生物工程医药领域的领头羊，其EPO1998年销售额达到13.6亿美元，而EPO的全球市场现已达到34亿美元的销售额。 五、现代生物技术进展为新药研究提供了新的源泉 天然药物 生物转化 生物芯片 基因工程疫苗 功能基因组 基因治疗 蛋白质组学 重组蛋白质 基因工程药物 组织工程 细胞工程 器官移植 蛋白质工程 蛋白质工程药物 诊断 基因诊断 疾病基因组学 基因组学 微生物基因组学 抗生素菌种基因改良 天然药物基因 生物信息学 现代生物技术与新药研究 胡海峰 朱宝泉 2005.9.19 课程的介绍 主要以讲座形式介绍现代生物技术在新药研发中的应用以及新药研发的关键技术； 内容涉及面广、信息量大，缺乏深度； 主要以拓展知识面、增加对新药研究的认识为目的。 课程内容 第一讲 概论 第二讲 当今新药研究的特征和发展方向 第三讲 筛选新药之‘化合物’的重要源泉（I微生物天然产物） 第四讲 筛选新药之‘化合物’的重要源泉（II组合化学与组合生物合成） 第五讲 筛选新药之‘化合物’的重要源泉（III生物转化与手性合成） 第六讲 新的抗菌药物筛选研究策略 第七讲 抗菌肽及新基因工程药物研究 第八讲 新的受体拮抗剂（或激动剂）筛选研究策略 第九讲 新的酶抑制剂筛选研究策略 第十讲 免疫调节剂、核酸药物筛选研究策略 第十一讲 生物芯片与高通量筛选 第十二讲 走近21世纪的我国新药研究与开发 第一讲 概论 药物研究开发历史上的几个里程碑 何谓现代生物技术 新药研究由传统经验向理论化过度 现代生物技术进展为新药研究提供重要作用机制和新的作用靶点 现代生物技术进展为新药研究提供了新的源泉 一、药物研究开发历史上的几个里程碑 Modern Biotechnology Genetic Engineering Protein Engineering Metabolic Engineering Monoclonal Antibody Antibody Engineering Antibody Enzyme Better than Nature Faster than Evolution 现代生物技术 分子生物学 微生物学 生物化学 遗传学 细胞生物学 化学工程 农业生物技术 医药生物技术 生物技术疫苗 生物技术诊断 家畜生物技术 海洋生物技术 多学科的综合性