医学研究设计3课件.ppt

医学科研设计的统计学原则 内容提要 第一节 概述 第二节 实验设计 第三节 调查设计 第一节 概述 专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察指标、数据的质量控制与管理、统计分析方法 设计好： （1）既省又可靠 （2）可估计误差 （3）获取多方面知识 设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无 （2）只能罗列现象、无规律可言 是否主动施加干预? 1. 实验研究(干预): 受试对象：人——临床试验（clinical trial） 动物——动物实验（ animal experiment ） 临床试验：治疗——临床疗效实验 预防——社区干预实验（community intervention trial） 2. 调查研究(无干预):被动地观察、如实记录 联系： 调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究还需要通过调查研究加以证实。 两种研究类型的区别与联系 第二节 实验设计Experimental Design 一、?实验研究的基本要素 二、?实验设计的基本原则 三、?几种常见随机化分组设计 四、样本含量的估计方法 五、临床试验设计 一、实验研究的基本要素 ㈠ 处理因素(study factor，treatment) 例：药剂、手术方法、毒物 抓住主要处理因素 区分处理与非处理因素 病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心 理状态、生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素。 处理因素必须标准化 处理因素在整个试验过程中保持不变 例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。 ㈡??受试对象(study subjects) 动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养…… 病例的选择：纳入标准、剔除标准 ㈢?? 实验效应(experimental effect) 处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。 二、实验设计的基本原则 （一）??对照(control)的原则 对照的形式 ㈠空白对照(blank control)：对照组不加任何处理因素。 对照的形式 ㈡实验对照(experimental control)：施加基础实验条件（非处理因素）。 对照的形式 ㈢ 标准对照(standard control)：以现有的标准或正常值作对照。 对照的形式 ㈣ 自身对照：实验在同一受试对象上进行 对照的形式 ㈤ 相互对照 ：几个实验组互相对照 对照的形式 ㈥ 历史对照：以过去的研究结果作对照。 设立对照存在的问题 (1)缺乏对照 (2)缺乏适当的对照: 历史对照 （时间不同步）和 中外对照 （空间不同步） (3) 对照不全 (4) 对照多余 （二）随机化(randomization)分组的原则 随机化原则：随机≠“随便”, 指每个受试对象以机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组。 目的是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消除对实验结果的影响。 随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配到各个处理组中。 随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被抽取。 随机化的意义 （1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能 一致，使处理因素产生的效应更加客观； （2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差； （3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。 随机：random 机会均等， 客观性 随意：as will 随主观意愿，主观性 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。 00-04 05-09 10-14 15-19 20-24 25-29 30-34 35-39 40-44 45-49 01 15389 85205 18850 39226 42249 90669 96325 23248 60933 26927 02 85941 40756 82414 02015 13858 78030 16269 65978 01385 15345 03 61149 69440 11286 88218 58925