重组人生长激素在儿科临床的实际应用课件.ppt

;生长激素发展史;FDA批准生长激素适应症;儿童的正常生长;身高预测方法;年龄 （岁）;GHD主要病因;*;*;鉴别诊断;导致儿童矮身材的重要原因 大部分为特发性下丘脑、垂体功能障碍 小部分为继发性 5%为GH基因缺陷所致 第一个被FDA批准可用GH治疗的疾病;GHD诊断标准;GHD诊断;GH-IGF-I轴功能测定 ;GH-IGF-I轴功能测定 ;实验诊断缺乏“金”标准;其他辅助实验诊断;建议GH剂量 0.17～0.33mg/kg.d或0.07～0.14IU/kg.d 此剂量大于生理需要量 疗效 第1、2年身高增长率 10～12cm/年 第3年至以后 7～8 cm/年 终身高 终身高SDS在-1～-2之间 未治疗SDS在-4～-6之间;;GHD治疗;注射用重组人生长激素(rhGH)注册临床试验;Turner综合征;Turner综合征的生长特征;Turner综合征的生长特征;生长落后的机制;Turner综合征临床特征;Turner综合征GH治疗建议方案;Turner综合征患者终身高与GH剂量相关;特发性矮小（ISS）;ISS诊断标准;家族性矮小（familial short stature） ;体质性生长延迟 （constitutional growth delay);ISS治疗方案;剂量:目前一般为0.15IU/kg.d 疗效: 早期治疗和必要时联合GnRHa治疗可最大限度增加成人身高 剂量效应相关性 GH治疗对ISS终身高的影响报道不一致 1997年以前的研究显示可使终身高增加3-5cm 1998年和1999年两个大的试验中心的结果则为7cm 2002年对1089名ISS治疗表明GH治疗组身高较对照高4-6cm;国内GH治疗ISS起始年龄较晚;国内GH治疗ISS的疗程不足;疗效随起治年龄增加而降低;GH治疗ISS的最佳治疗年龄是5岁至青春早期 建议在治疗一年后评价疗效 足够的治疗疗程决定ISS患儿的终身高 中国矮小诊治指南要求：矮小治疗疗程不宜短于1－2年 ;小于胎龄儿（SGA）;小于胎龄儿（SGA）的病因;追赶生长与矮身材-SGA的生后生长;追赶生长与矮身材—SGA的生后生长;GH治疗前的随访;GH治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅱ期临床试验;SGA的rhGH治疗;SGA矮身材rhGH的治疗指征;SGA的rhGH治疗;Prader-willi综合征;糖原累积病（glycogen storage disease,GSD）;粘多糖病(mucopolysacharidosis，MPS);粘多糖病的诊断; 粘多糖病：丑陋面容：头大、头型异常、 　　　　　 骨骼畸形：下肢畸形、脊柱畸形 矮小： 智力??碍： ;软骨发育不全(achondroplasia,ACH);软骨发育不良：头大、前额突出 ;*;成骨不全（ osteogenesis imperfecta）;迟发型成骨不全特点：;慢性肾功能衰竭(CRF);性早熟与矮小;中枢性性早熟;rhGH联合应用GnRHa; GnRHa + GH治疗; 首次应用 1991, Oostdijk (Department of Paediatrics, Universities of Leiden, Rotterdam, The Netherlands) “Long-term results with a slow-release gonadotropin-releasing hormone agonist in central precocious Puberty” 3例CPP女孩，曲普瑞林治疗3年 GV 3.2-3.6 cm/y，PAH 第3百分位数； GnRHa + GH治疗18m后，PAH改善。 ;;GH治疗;临床适应症;每3个月随访一次 身高，体重，计算身高SDS，身高增长率SDS 调整剂量 注射技巧，依从性 密切观察治疗者是否出现副反应 骨龄 除非是对一些发育已到晚期的患者，否则骨龄检测并非必需 IGF-1和IGFBP-3 每年测定一次，并保持在同年龄同性别儿童正常水平 甲状腺功能和空腹血糖 治疗开始后第3，6，12个月时检测，此后每年检查一次 ?;疗效不理想者存在的可能因素;;影响终身高的因素及措施;GH剂型 ;GH给药方式;治疗中注意事项;rhGH治疗安全性;具有较好的安全性 常见的副作用