临床护理专业-医学遗传学——遗传病的诊断与防治.pptVIP

Receptor-vector transfer (受体载体转移法) Viral mediated gene transfer 病毒介导转移法 2．靶细胞的选择 靶细胞是接受外源基因并用于治疗的细胞。 靶细胞应具有的特性： 具有潜在的增殖能力或较长的寿命； 易于体外生产繁殖； 能接受并表达导入的基因。 常用的靶细胞有骨髓细胞、肝细胞、肌细胞、神经细胞等。 （四）基因治疗的临床应用 1、应用 目前约20种遗传病被列为基因治疗的研究对象，其中部分已进入临床试验阶段。 基因治疗也应用于免疫缺陷、肿瘤、艾滋病乙肝等的治疗。 例1：囊性纤维化的基因治疗（体内基因治疗） 病毒装载的基因以气雾剂形式进入肺，治疗肺气肿。 病毒装载的基因通过血管送入肝，治疗肝硬化。 例2：治疗腺苷脱氨酶（adenylate deaminase，ADA）缺乏症  ADA缺乏，脱氨腺苷增多，损伤T淋巴细胞，引起反复感染。 分离病人外周血T淋巴细胞→→体外培养→→IL-2等促细胞生长因子刺激细胞生长→→T淋巴细胞分裂→→含正常ADA基因的逆转录病毒载体LASN导入细胞→→回输病人 例3：治疗血友病B 患者缺乏因子Ⅸ 体外培养病人的皮肤成纤维细胞 用转录病毒载体转移因子Ⅸ基因 成纤维细胞产生了高滴度有凝血活性的因