《实验流行病学》课件.ppt

实验流行病学; 实践是检验真理的唯一标准 实验是验证假设的最好方法 ;第一节 概述 第二节 设计和实施 第三节 资料的整理与分析 第四节 临床试验 第五节 现场试验和社区试验 第六节 优缺点和应注意的问题;第一节 概 述;一、定 义;第一节 概 述;;基本特点;四、主要类型;第二节 设计和实施; 选择实验现场; 选择研究对象; 样本量确定; 样本量计算; 连续变量样本量; 简单随机化法(simple randomization) 分层随机法(stratified randomization) 整群随机法(cluster randomization); ; 分层随机法;第二节 设计与实施;;1.不能预知的结局(unpredictable outcome) 人类生物学因素又称为自身的因素，它包括： ①一般人口学特征，如年龄、性别、种族等； ②人体的免疫状态； ③人体的遗传因素； ④精神心理状态等。 2.疾病自然史：;3．霍桑效应(Hawthorne effect) 当研究对象知道研究工作的内容，常常会改变他们的行为。这一名称来源于Whintehead等人在Ilinois州霍桑西方发电厂的研究工作报告。 在医疗实际中有时会出现这种现象，即某些研究对象因为坚信有名望的医生和医疗单位而产生的一种心理和生理效应，对干预措施产生正面效应。当然，有时也可能因为厌恶某医生或不信任某医疗单位而产生负面效应。;4．安慰剂效应(placebo effect) 当研究对象使用安慰剂后，虽然没有真正的药理作用，但由于心理暗示作用会使机体产生一些积极的心理和生理反应，可以有利于疾病症状的缓解，称为安慰剂效应。; 止痒剂与安慰剂和空白对照的疗效研究;5．潜在的未知因素的影响 人类的认识是无止境的，获得的知识总有局限性，很可能还有一些影响干预效应的因素，但目前尚未被我们所认识。; 标准方法对照 安慰剂对照 自身对照 交叉对照;研究对象;; 盲法;第三节 资料的整理与分析;一、资料整理; ;1.不合格;例如，一项晚期结肠癌的化疗临床试验入选条件有： 经组织病理学证实的结肠癌或直肠癌； 已不适合外科手术； 肿块能用物理的方法或X线测量其大小； 未曾用过化疗； 无严重的营养缺乏、恶心、呕吐，预期寿命不少于3个??； 白血球计数、血小板计数、血红蛋白、肌酸正常； 获得病人接受试验的同意书。 上述条件有诊断标准、医德规定、化疗的适用条件和疗效判断的考虑。 ;排除条件： ;2.不依从;（1）不依从的表现有以下几种： 研究对象中途退出试验组或对照组； 研究对象中途退出试验组或对照组后改换了试验未涉及的其他措施； 对照组成员不遵守对照规程而私下接受了试验组的干预措施； 试验组成员不遵守对照规程而私下接受了对照组的干预措施； 研究对象虽未退出试验，但未按时、按量接受措施。;（2）研究对象不依从的原因： 试验或对照措施副作用明显，患者不能耐受； 研究对象症状轻微； 因经济和社会的原因而不能接受系统的治疗； 疗程太长难以坚持； 医务人员服务态度欠佳或技术水平较低，使患者不满或失去信任； 就诊手续繁杂； 研究对象的情况发生改变，如病情加重等。;表6-2 随机对照干预试验实际依从和分组;（3）意向性（ITT）分析;（4）遵循研究方案（PP）分析;（5）接受干预措施分析;3.失访（loss to follow-up）;二、资料的分析;三、评价实验效应的主要指标;有效率 痊愈率 病死率 不良事件发生率;第四节 临床试验; 临床试验 定义 是以病人为研究单位，用于药物或疗效是否安全和有效的研究方法;施加药物或治疗因素;一、临床试验的主要用途;国际上关于新临床试验的分期 ;二、设计的基本原则;三、基本设计类型; 平行设计; 交叉设计; 析因设计;解决的问题 两个或以上处理因素的各处理水平间的均数有差异？ 两个或以上处理因素之间有交互作用？ ; 例如 拟比较两种药物对高血压病人的疗效，同时分析两药物有无交互作用。 研究分为四组 ① 一般疗法（A药和B药均不用） ② 一般疗法+A药（用A不用B） ③ 一般疗法+B药（用B不用A） ④ 一般疗法+A药+B药（AB均用） ;序贯设计;序贯试验;四、设计和实施中应注意的问题;五、研究实例;肝硬化食管胃底静脉曲张破裂出血占上消化道出