金斯瑞CAR-T临床美国获批中国细胞疗法又一里程碑.PDFVIP

2018 年 05 月 31 日 证券研究报告 医药健康研究中心 医药生物行业研究 增持 (维持评级) 行业点评 赵海春 李敬雷 分析师SAC 执业编号：S1130514100001 分析师SAC 执业编号：S1130511030026 (8621 (8621 zhaohc＠ lijingl＠ 金斯瑞CAR-T 临床美国获批，中国细胞疗法又一里程碑 事件  2018 年5 月30 日，金斯瑞生物科技有限公司（1548.HK）公告，宣布公司针对多发性骨髓瘤的CAR-T 免疫细胞疗 法临床试验申请获 FDA 许可。这是继金斯瑞获得中国 CFDA 首个 CAR-T 疗法临床批件以来，又一个里程碑式进 展，是美国FDA 历史上批准的首个来自中国CAR-T 疗法的临床试验申请。 评论  技术积淀、快速转化，金斯瑞再建中国CAR-T 新里程碑：  公司公告，其子公司通过合作伙伴强生子公司Janssen Biotech, Inc 获得美国 FDA 批准.，就其针对复发/难治 性多发性骨髓瘤患者的CAR-T 细胞疗法LCAR-B38M (JNJ开展 1b/2 期临床试验，以评估该产品的 安全性和有效性。预计 1b/2 的临床试验将于2018 年下半年开始招募病人；  我们认为，作为中国的CAR-T 疗法，在中国CFDA 和美国 FDA 同时申报临床成功的首个赢家，固然有合作方 共同努力成效；更重要的是作为全球最大的基因合成公司，金斯瑞早期的技术积淀、前端生物CRO 的经验及 其敏锐的CART 领域选择，是更加重要的因素；  我们预判，靶向BCMA 的CAR-T ，只是公司的一个成功开始，基于公司新合作方（强生）成熟的全球经验、 公司现已取得的正规临床试验的市场先机、以及自有的先进纳米抗体平台，不但BCMA 靶点CAR-T 的临床试 验的成功值得期待，后续更多适应症及新靶点的免疫治疗手段的研发管线，大概率也将不断丰富。 强强联合、合作开发，正快速成为包括免疫细胞疗法在内的全球生物医药创新领域的清晰趋势：  公司在CAR-T 领域的领先推进，除了创始人及团队的扎实专业基础、公司所在CRO 领域技术及经验积聚、精 准选择与快速投入临床转化之外，也是公司选择与强生这样的制药巨头展开全球强强联合的快攻战略的胜利 （这是在双方公告合作后的短短6 个月内完成的、生物医药前沿领域的美国临床申报）；  正如我们前期预判，当颠覆性创新走向舞台中央，巨头从不缺席；CAR-T 的历史舞台已经从三个初创（巨诺、 凯特、诺华的一个CART 管线），演变成三巨头（新基- 巨诺、吉列德- 凯特、诺华-更多管线与新联合产业链上 游企业）的舞台；当快速推进的生物医药前沿技术被验证有效、并获得合法转化应用的路径，所有的巨头都不 会缺席；免疫细胞疗法正是其中之一，而其中的冰山一角——针对血液肿瘤的CAR-T ，将会是最快获得推进的 相对成熟疗法。我们认为，免疫细胞疗法相关企业的海内外联合，将会更多更快的出现；而密切关注并正确判 读此类合作并购等信息，将对投资产生重大影响； 金斯瑞美国 IND 的获批，加大了整个细胞治疗产业在中国的进一步推进的确定性。  金斯瑞研发CAR-T 的子公司南京传奇，以南京为研发基地、以中国为临床前大量动物试验及研究者发起的人体 临床研究的地区，在美国仅有2 款CAR-T 疗法上市、少量CAR-T 临床批件的情况下，能够获得FDA 批准，在 美国开展人体临床试验，这件事本身已经证明了中国在CAR-T 疗法临床转化上的快速与专业水平；  从中国食药监局(CDE) 历史上首次颠覆性确定细胞疗法作为药物上市的监管路径，在2017 年 12 月受理中国第 一个CAR-T 疗法临床试验申请（金斯瑞所提交）到今天，CDE 已经从无到有的受理了23 项CAR-T 相关疗法 的临床试验申请；其中，金斯瑞