特应性皮炎的研究与治疗新策略-中华医学会.DOC

中华医学科技奖形式审查结果公布 年份 2018 推荐奖种 医学科学技术奖 项目名称 特应性皮炎的研究与治疗新策略 推荐单位 推荐单位：上海市医学会 推荐意见： 该项目主要创新点①首次提出FLG基因突变与特应性哮喘强相关；发现AD患者的FLG基因突变来源于家系中患鱼鳞病的父母；首次明确我国AD人群FLG基因的突变频率为28.3%，并发现1个中国人群特有高频突变。②完成我国首个12个中心城市现场流行病学调查，明确了我国1-7岁城市儿童AD患病率为12.94%，填补流行病学资料的空白。发现3项对于AD早期诊断具有价值的临床体征；首次提出国际上常用的Hanifin-Rajaka和William诊断标准不完全适合中国人群。③发现利多卡因可通过Smad3/TGF-β信号通路促进调节性T细胞分化从而抑制炎症反应。该项目共发表论文20篇，其中SCI论文19篇，被引用219次。项目组还发表中文诊疗指南1篇，被引用14次。项目研究成果在国内外专题报告100余次，国际会议应邀演讲11次；举办全国性大会3次，国际专家讨论会2次，专题研讨会7次；成果在国内1000余家医院应用；制定《中国AD诊疗指南》、《中国儿童AD诊疗共识》；参编国际专著1部，当选国际AD理事会1人，中华医学会皮肤性病学分会AD首席专家2人。对我国AD诊断、治疗以及相关基础研究都产生巨大影响。该项目达到国际先进水平，同意推荐申报2018年中华医学科技奖。 项目简介 特应性皮炎（Atopic dermatitis，AD）是一种慢性的、反复发作的炎症性皮肤病，多累及儿童，以剧烈瘙痒为特征，常伴发哮喘，过敏性鼻结合膜炎。该病通常为终身性，严重影响患者的身心健康，造成家庭和社会极大的负担。但是①我国人群中FLG基因突变频率、来源、与AD各表型之间的关系尚不明确。②国际上儿童AD患病率10%-20%，而关于我国儿童AD患病率的报道仅为3.07%，那么我国儿童AD患病率是否真的处于一个“洼地”？我国AD的临床表型的特征、国际上常用诊断标准对我国AD诊断的敏感性和特异性、我国教科书中的“湿疹”与AD的差异都尚不明确。③我国临床有效的治疗重度AD方法利多卡因静脉滴注治疗“俗称大静封”副作用小，价格低廉，停药没有“反跳”现象，但机制不清，限制其应用。该项目提出主要创新点①通过大样本、病例-健康对照、核心家系分析等手段，首次明确我国AD人群FLG基因突变频率和类型、突变来源、与特应性疾病的关系，为AD的精准预防与治疗提供了重要依据：首次明确我国AD人群FLG基因的突变频率为28.3%（南方31.4%，北方26.0%），并发现1个中国人群特有的高频突变（K4671X，突变频率9.2%）；发现AD患者的FLG基因突变来源于家系中患鱼鳞病的父母；提出FLG基因突变与特应性哮喘强相关。②完成我国首个12个中心城市现场流行病学调查，明确了我国1-7岁城市儿童AD患病率为12.94%，填补我国儿童AD的流行病学资料的空白，证明中国儿童AD的患病率并没有处在一个“洼地”。通过大样本临床表型研究发现3项对于AD早期诊断具有潜在应用价值的临床体征；首次提出国际上常用的Hanifin-Rajaka和William诊断标准不完全适合中国人群，并建立首个适用于中国人群的AD诊断标准。首次明确我国通常诊断的“湿疹”实际上是“临床形态或部位不典型”的AD。③发现利多卡因可通过Smad3/TGF-β信号通路促进调节性T细胞分化从而抑制炎症反应，为进一步推广这一安全、有效、廉价的治疗方法奠定了理论基础。该项目共发表论文20篇，其中SCI论文19篇，被引用219次。1篇发表于过敏和临床免疫学排名第一的《J Allergy Clin Immunol》（IF=13.08），并由编辑部发表述评《Lidocaine: New therapy for severe atopic dermatitis》；3篇发表于该领域排名第二的《Allergy》（IF=6.27）；另发表中文诊疗指南1篇，被引用14次。2017年在《Allergy》新发一篇述评《Current status in diagnosis of atopic dermatitis in China》。研究成果在国内外专题报告100余次，国际会议应邀演讲11次；举办全国性大会3次，国际专家讨论会2次，专题研讨会7次，学习班17届，培训班20余次，覆盖全国20余个省市，在国内1000余家医院应用；制定《中国AD诊疗指南》、《中国儿童AD诊疗共识》；参编国际专著1部，当选国际AD理事会1人，中华医学会皮肤性病学分会AD首席专家2人。对我国AD诊断、治疗