国际多中心药物临床试验指引试行-医疗器械注册.PDF

国际多中心药物临床试验指南（试行） 　　一、背景 　　 近年来，药物研发日益趋于全球化，用于药品注册的国际多中心药物临床试验，已经从人 用药品注册技术要求国际协调会 (ICH)区域拓展到非ICH区域。药物全球同步研发，是一种 共享资源的开发模式，可以减少不必要的重复临床试验，缩短区域或国家间药品上市延迟 ，提高患者获得新药的可及性。境内申办者为融入国际市场，也越来越关注全球同步研发 。 　　 申办者要根据早期研究数据、种族敏感性分析和不同监管机构的要求，确定在全球不同区 域间应采用的临床试验方式。如果多个区域的多个中心按照同一临床试验方案同时开展 床试验，则该临床试验为多区域临床试验。出于科学和安全性等方面的考量，申办者也可 以在某区域内不同国家的多个中心按照同一临床试验方案同时开展区域性临床试验。上述 两种形式的临床试验均属于国际多中心药物临床试验。 　　 国际多中心药物临床试验数据用于在我国进行药品注册申请的，应符合 《药品注册管理办 法》有关临床试验的规定。但国际多中心药物临床试验在我国的申请、实施及管理, 还需进一步加强指导和规范。 　　二、目的与范围 　　本指南用于指导国际多中心药物临床试验在我国的申请、实施及管理。 　　 建议申办者优先评估在我国临床需求未被满足的疾病领域开展国际多中心药物临床试验； 早期评估在我国开展全球关键性研究和区域性研究的可行性；考虑在我国开展关键性临床 试验和针对我国患者人群的区域性临床试验。 　　 鼓励我国申办者开展国际多中心药物临床试验，以加速我国药物研发的国际化进程，充分 发挥我国研究者在国际多中心药物临床试验中的作用，提高我国药物研发和药物治疗的整 体水平。 　　三、总体要求 　　 国际多中心药物临床试验数据用于在我国申报药品注册的，至少需涉及包括我国在内的两 个国家，并应参照本指南的要求。申办者在我国计划和实施国际多中心药物临床试验时， 应遵守 《中华人民共和国药品管理法》、 《中华人民共和国药品管理法实施条例》和 《药 品注册管理办法》等相关法律法规和规定，执行我国 《药物临床试验质量管理规范》 （GCP ），并参照ICH- GCP等国际通行原则；应同时满足相应国家的法律法规要求。要综合考虑以下因素： 　　 （一）国际多中心药物临床试验的基本条件 　　 申办者要事先明确我国在全球整体临床开发计划中的位置，在与全球开发保持协同的同时 ，推进在我国的新药研发。申办者在提交国际多中心药物临床试验申请时，要同时提交包 括向制药发达国家（如ICH成员国家）监管机构提交的申报资料，包括完整的临床试验方案 （含临床试验方案编号）和支持性数据。 　　 国际多中心药物临床试验，应在全球各研究中心采用同一临床试验方案，并对研究人员进 行统一的培训，包括临床试验方案、标准操作规程、试验用记录表格、计算机使用等内容 ，并对各类定义进行明确解释和翻译，统一诊断、疗效和安全性评价指标，确保研究人员 对临床试验方案的理解和相关指标评价的一致性，减少各中心之间和研究人员之间操作和 评价上的差异。在大规模的国际多中心药物临床试验中，通常要考虑设立独立数据监察委 员会和对关键指标的终点判定委员会。 　　 （二）国际多中心药物临床试验策略选择 　　 制定全球研发计划时，需针对各国家和地区的疾病流行病学、医疗实践等情况开展相关研 究，明确上述与药物治疗评价密切相关的因素在各国家或地区之间的差异，在研发早期应 针对药物在人体内的吸收、分布、代谢、排泄情况，以及人体对药物的反应和耐受情况， 确定后期研发策略，即开展全球同步研发或区域性同步研发，还是针对不同国家和地区分 别选择不同的研发策略。 　　 （三）国际多中心药物临床试验数据用于药品注册申请的要求 　　 国际多中心药物临床试验数据用于支持在我国的药品注册申请时，一是需要对全球的临床 试验数据进行整体评价后，再针对亚洲和我国的临床试验数据进一步进行趋势性分析。在 对我国的临床试验数据进行分析时，需考虑入组患者的情况是否与我国医疗实践中患者整 体情况一致，即研究人群的特征是否具有代表性；二是需要关注我国受试者样本量是否足 够用于评价和推论该试验药物在我国患者中的安全性和有效性，满足统计学以及相关法规 要求；三是参与国际多中心药物临床试验的境内和境外研究中心，均应接受我国药品监管 部门组织的相关现场核查。 　　四、科学性方面的考虑 　　 在设计国际多中心药物临床试验时，需要更多考虑到由于国家、地区和人群的不同所带来 的在疾病、医疗及文化、社会环境等诸多因素的不同，从而可能导致国家、地区或中心之 间的差异