儿童急性淋巴细胞白血病诊治体系综合研究的成效及推广-中华医学会.DOC

中华医学科技奖形式审查结果公布 年份 2018 推荐奖种 医学科学技术奖 项目名称 儿童急性淋巴细胞白血病诊治体系综合研究的成效及推广 推荐单位 推荐单位：上海市医学会 推荐意见： 该项目组在儿童急性淋巴细胞白血病诊治领域形成了系统规范的诊治体系，提出了以化疗方案为基础、以疾病客观检测参数为依据的循证性个体化诊治方案-SCMC-ALL-2005方案。该方案在医疗费用较低的情况下取得了非常出色的临床疗效，为提高我国儿童白血病的规范化诊治和临床疗效做出了重要贡献。同时，该项目研究成果为我国新农合儿童白血病临床诊疗路径的建立提供了临床方案范本，也为临床路径的政府决策提供了卫生经济学依据。本项目相关研究成果已在国内众多单位进行推广应用，项目组还牵头组建了中国小儿肿瘤专业委员会急性淋巴细胞白血病多中心协作项目（CCCG-ALL），汇聚了国内在儿童白血病诊治领域就有较高水平的20家单位，协助指导这些单位开展儿童白血病的规范化诊疗工作，从而为进一步提高我国儿童白血病的临床诊治水平做出了巨大的贡献，产生了良好的社会效益。同意推荐该项目申报2018年中华医学科技奖。 项目简介 急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童期最常见的血液系统恶性肿瘤，由于国内缺乏系统和规范的诊治体系，长期以来一直是造成我国儿童因病致死、患病家庭因病致贫的最主要原因。上海儿童医学中心血液肿瘤专业针对我国儿童急性淋巴细胞白血病诊治现状，从上世纪八十年代后期开始，经过了几十年的努力，凝结了几代人的智慧，通过吸收国内外基础研究领域的大量成果，结合自身在基础和转化医学领域众多的研究积累，近20年逐步建立了系统完备的儿童急性淋巴细胞白血病综合诊治体系。主要如下：1.该体系涵盖了急性淋巴细胞白血病的骨髓细胞形态学、流式细胞技术、荧光原位杂交技术、染色体核型分析技术，以及分子生物学领域众多的技术，建立了儿童急性淋巴细胞白血病的综合诊断和危险度分层技术体系。2.基于流式细胞技术和分子生物学技术建立了微量残留病（MRD）的检测和动态监测技术体系，结合疾病诊治过程中的实时监测数据，建立了以化疗方案为基础，以客观动态检测参数为依据的个体化治疗技术体系，经反复锤炼形成了SCMC-ALL-2005化疗方案，取得了整体临床疗效的显著提升，极大的缩小了与国际先进治疗机构的差距。3.基于SCMC-ALL-2005方案的临床和基础研究，催生了一大批研究成果，并相继在国际上重要期刊上发表，如Nature Medicine、Cancer Cell、Leukemia、BJH等。其中基于SCMC-ALL-2015方案的卫生经济学研究发现，低至10万人民币的诊治花费可以治愈绝大多数患者，为国家制定“新农合儿童急性淋巴细胞白血病临床路径”的战略决策提供了实践依据和方案范本。4.为推广儿童急性淋巴细胞白血病的诊治经验，上海儿童医学中心牵头组建了国内最大的中国儿童血液肿瘤诊治协作组-CCCG-ALL，涵盖了诸如香港中文大学威尔斯亲王医院、中国协和医科大学血液病医院、复旦大学附属上海儿科医院、重庆医科大学附属儿童医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院和协和医院等国内20多家儿童白血病先进诊治机构，并在SCMC-ALL-2005化疗方案的基础上，制定了全新的CCCG-ALL-2015化疗方案，成为协作组专用方案，使得每年有1500多例患者从中受益。经过三年多的临床研究发现，CCCG-ALL-2015化疗方案可以使近90%的儿童白血病患者获得疾病治愈，从而使中国儿童急性淋巴细胞白血病由不治之症转变为一个可以完全治愈的疾病。本项目在取得巨大的社会效益的同时，还得到了我国血液病专家，中国科学院院士，全国人民代表大会陈竺副委员长的充分肯定，同时国际上儿童白血病治疗领域权威专家，中国工程院外籍院士，美国圣述德儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）Ching-Hon Pui教授也在多种场合盛赞上海儿童医学中心的综合诊治模式。 知识产权证明目录 序号 类别 国别 授权号 授权 时间 知识产权具体名称 发明人 无 代表性论文目录 序号 论文名称 刊名 年,卷(期)及页码 影响 因子 通讯作者（含共同） SCI 他引次数 他引总次数 通讯作者单位是否含国外单位 1 Cost of childhood acute lymphoblastic leukemia care in Shanghai, China Pediatric Blood Cancer 2009,53(4):557-562 2.513 Tang JingYan 17 0 否 2 Dete