疾病防治性研究与评价知识课件.pptVIP

疾病防治性研究与评价 ;不经过严格的研究方案证实的一些经验主义的防治措施常常是错误的： 增强免疫力的错误方法：鸡血疗法 食用胎盘 感冒的错误疗法：捂汗疗法 运动疗法 饥饿疗法 抗菌消炎疗法 多种药物联合治疗;防治性研究的重要性;防治性研究的重要性;启示： 经验是不可靠的； 医学干预，不论新旧，都应接受严格的科学评估； 应停止使用无效的干预措施，预防新的无效措施引入医学实践； 所有的医学干预都应基于严格的研究证据之上。;两个基本问题： 1、 有效性：采用的防治措施是否能真正改善或预防临床的不利结局？ 注意以下几种可能性： 研究结果真实可信，但只能产生有限的效果，即无显著临床意义 样本量小，缺乏有力的措施避免偏倚的影响 效果的判定方法不一致或不可靠 ;疾病防治措施根据作用效率分为4个方面;二、临床治疗研究的决策基础 （一）一定要有科学依据 1、临床治疗性研究的对象是病人 世界医学会关于人体医学试验的赫尔辛基宣言:“凡涉及到人体的生物医学试验,必须遵循科学的原则，应该建立在足够的实验室和动物实验以及科学文献认识的基础之上。”; 2、任何治疗措施要有科学依据 疾病的发病机制、治疗措施作用的环节 治疗措施的生物学依据：药化、药理、毒理、药效等 治疗的效能、安全性试验 ;3、疗效的评价 疗效的假设水平 疗效评价范畴 ;4、医德： 任何临床试验不能损害病人的利益 试验与对照组的患者都应得到最佳的诊断和治疗措施 伦理学：公平，尊重权力，有利无害 ;（二）治疗试验达到最佳目标 1、临床治愈或根治：凡属可被治愈或根治的疾病，任何临床试验都应力求最大限度地实现这一治疗的目的（感染性疾病，早期肿瘤的手术治疗）。 2、预防复发或并发症：某些疾病在急性期控制后，对于幸存者或痊愈者，在某种情况下有可能导致复发或发生某种并发症而引起更加严重的后果，此时研究的目的是有效的预防复发或并发症的发生（急性心肌梗死）。 ;3、缓解症状、维持功能及改善生存质量：某些不能彻底治愈的慢性病患者往往存在一些临床症状，影响日常生活和工作。对此，临床研究的目的是缓解其症状，最大限度的改善其功能和生存质量（脑血管意外，高血压，糖尿病，肿瘤）。;（三）选择最有效的试验药物或措施 对投入临床治疗性试验的药物或措施，在作决策的时候，除有科学依据和安全有效外，还应从不同的药物和制剂中比较和选择最为有效的药物或措施，以及价格，力求费用低，效果佳。;（四）确定最佳治疗水平的终点目标 在作试验决策的时候，对其治疗终点的最佳水平，一定要有合适的标准，过高或过低均可影响研究质量。这要根据疾病的性质、病损程度、治疗后机体的病理损害和生理功能状况的可复性而定。 例：高血压治疗的最佳目标是防治心脑肾重要靶器官损害，并且血压下降到140/85mmHg为最佳治疗水平。 ;三、临床治疗性试验设计的基本要素 （一）明确的研究目的，成熟的检验假说 （二）研究设计的方案要科学 研究方案的设计必须要坚持三条基本原则： ;随机对照试验：分层随机试验， 半随机试验 其它设计方案：序贯试验 前后对照试验 交叉试验 非随机对照研究 历史性对照研究 治疗性研究设计的金方案----随机对照研究 ;（三）研究对象的诊断必须准确 1、制订纳入标准与排除标准，选择合格的研究对象 2、确保研究对象的诊断标准准确可靠，此为本研究至关重要的基础 3、纳入标准不宜过严，排除标准不宜过多，否则会影响研究结果的代表性及适用性。有时也可能影响足够样本量的获得。;（四）试验样本需要量的估算 1、试验组与对照组具显著性临床疗效差异的假设 2、限制I型错误和II型错误的水平 I型错误，即假阳性错误，通常限定不超过0.05（5%） II型错误，即假阴性错误，通常限定为0.1，但不宜超过0.2，检验效能(power)为0.8-0.9。 应用有关的公式计算各组的样本量，常在计算上增加10%（排除丢失的样本）。;（五）试验效果测试指标的要求 1、敏感性好：测试的指标要能敏感的发现并能度量治疗出现的客观反应。 如某药治疗缺铁性贫血，症状、体征、血红