常见的MM 治疗方案的选择、药占比、医保制度20130809.pptVIP

MM 治疗方案的选择、药占比及医保制度简介 内 容 参考信息来源 中国多发性骨髓瘤诊治指南(2011年修订) 中国知网（/） 百度百科/文库 MM治疗方案的选择 简 介 多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是浆细胞恶性增殖性疾病，骨髓中克隆性浆细胞异常增生，并分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白)，导致相关器官或组织损伤(related organ or tissue impairment,ROTI)。 常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全和感染等。 相关器官或组织损伤表现 诊 断 有症状骨髓瘤： 血或尿M蛋白(无血、尿M蛋白量的限制，大多数病例IgG30 g／L或IgA20 g／L 或 尿轻链l g／24h ，但有些有症状MM患者低于此水平)； 骨髓单克隆浆细胞或者浆细胞瘤(单克隆浆细胞通常10％，但未设定最低阈值，因为约5％有症状MM患者骨髓浆细胞10％，但诊断不分泌型骨髓瘤时需要浆细胞10％，单克隆浆细胞需要行免疫组化等证实κ或λ轻链限制性表达)； 出现骨髓瘤ROTI(CRAB：高钙血症、肾功能不全、贫血、溶骨损害)。有症状MM最重要的标准是确定终末器官的损害，包括：贫血、高钙血症、溶骨损害、肾功能不全、高黏血症、淀粉样变性或者反复感染。 诊 断 无症状(冒烟型)骨髓瘤： 血清M蛋白达到骨髓瘤水平(≥30 g／L)； 和(或)骨髓中单克隆浆细胞≥10％； 无骨髓瘤ROTI(CRAB)或骨髓瘤相关症状。 分 类 分型：依照增多的异常免疫球蛋白类型可分为以下8型： IgG型 IgA型 lgD型 IgM型 IgE型 轻链型 根据轻链类型分κ、λ型 双克隆型 不分泌型 MM治疗方案的选择 治疗原则 无症状骨髓瘤或Durie-Salmon I期患者不建议化疗(除非进行临床试验)，但至少每3个月复查相关指标，直至出现症状后再治疗； 有症状的MM患者应积极治疗； 年龄≤65岁，适合自体干细胞移植者，避免使用烷化剂和亚硝基脲类药物； 主要副作用为骨髓抑制； 包括：马法兰、环磷酰胺、卡莫司汀、顺铂等。 所有适合临床试验者，可考虑进入临床试验。 治疗策略 初治治疗（诱导治疗） 原发耐药治疗 复发治疗 巩固治疗 维持治疗 自体干细胞移植 异基因干细胞移植 支持治疗 初治治疗（诱导治疗） 一般在化疗2-4个疗程后对疾病进行疗效评价; 达到微小缓解(MR)及以上疗效时可用原方案继续治疗，直到获得最大程度的缓解进入平台期; 不建议在治疗有效的患者变更治疗方案; 未获得MR的患者，应该变更治疗方案。 年龄≤65岁或适合自体干细胞移植者：可选以下方案之一诱导治疗4个疗程，或4个疗程以下但已经达到部分缓解(PR)及更好疗效者，可进行干细胞动员采集。对高危患者可预防使用抗凝治疗。具体方案： BD(硼替佐米+地塞米松)； PAD(硼替佐米+阿霉素+地塞米松)； DVD(脂质体阿霉素+长春新碱+地塞米松)； BTD(硼替佐米+沙利度胺+地塞米松)； BCD(硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松)； TAD(沙利度胺+阿霉素+地塞米松)； TD(沙利度胺+地塞米松)； VAD±T(长春新碱+阿霉素+地塞米松±沙利度胺)。 方案中的阿霉素均可用脂质体阿霉素替代。 年龄65岁或不适合自体干细胞移植者：可选以下方案之一直至获得PR及以上疗效。具体方案： MPV(马法兰+泼尼松+硼替佐米)； MPT(马法兰+地塞米松+沙利度胺)； PAD(硼替佐米+阿霉素+地塞米松)； MP(马法兰+泼尼松)； TD(沙利度胺+地塞米松)； DVD(脂质体阿霉素+长春新碱+地塞米松)； VAD(阿霉素+地塞米松+长春新碱)； M2(环磷酰胺+长春新碱+卡氮芥+马法兰+泼尼松)。 原发耐药MM的治疗 换用未用过的新方案，如能获得PR及以上疗效者，条件合适者尽快行自体干细胞移植； 除以上方案外可选用： DCEP(地塞米松+环磷酰胺+依托泊苷+顺铂)±硼替佐米； DT-PACE(地塞米松+沙利度胺+顺铂+阿霉素+环磷酰胺+依托泊苷)±硼替佐米； 大剂量环磷酰胺±硼替佐米； 符合临床试验者，进入临床试验。 MM复发的治疗 化疗后复发： 缓解后半年内复发：换用以前未用过的新方案； 缓解后半年以上复发：可以试用原诱导缓解的方案；无效者，换用以前未用过的新方案； 条件合适者进行干细胞移植。 移植后复发： 异基因移植后复发：供体淋巴细胞输注；使用以前未使用的、含硼替佐米等靶向治疗的新方案； 自体干细胞移植后复发：使用以前未使用的、含硼替佐米等靶向治疗的新方案；可考虑异基因造血干细胞移植。 巩固治疗 诱导治疗获得缓解后可考虑使用含硼替佐米的方案2-4个疗程巩固，如VTD(硼替佐米+地塞米松+沙利度胺)。 维持治疗 非移植的患者：在取得最佳疗效后到达平台期再进行维持治疗； 自体造血