基于干细胞的基因治疗获进展.PDFVIP

当前文档由后花园网文自动生成，更多内容请访问 HTTP://WWW.HHYWW.NET 基于干细胞的基因治疗获进展 来源于:人民网 7月3日，《细胞—干细胞》杂志在线发表了中科院生物物理所研究员刘光 慧研究组、华大基因及美国Salk研究所合作完成的研究论文。研究者首次利用 全基因组深度测序技术，明确了现有基因组靶向编辑工具的安全性，并创建了 效率远高于传统技术的新型人类疾病基因原位修复载体。这为开展基于干细胞 的基因治疗奠定了基础，也使得再生医学研究向前迈进了一大步。 人类干细胞和体细胞重编程技术的出现，促进了人类基因组靶向编辑技术 的迅猛发展，也为遗传性疾病的研究和治疗带来希望。然而，已有一些研究指 出，核酶依赖的基因编辑方法可能引入未知的“脱靶”突变，倘若恰巧发生于 癌基因或抑癌基因，则可能诱发肿瘤。因此，临