基因传递体系的研究-浙江大学高分子系.PDF

基因传递体系的研究 什么是基因治疗？ 将人的正常基因或有治疗作用的基因通过 一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或 者发挥治疗作用, 从而达到治疗疾病目的的生 物医学新技术. 质粒DNA前体药物(prodrug) Fig. 1 AFM images of a plasmid DNA(in this case: pBR322,4363bp) 裸质粒DNA：易水解、不利于胞吞 在主要器官中只能实现低层次的表达 具有高效安全和组织特异性的基因 传递体系的研制成为制约基因治疗大规 模临床应用的瓶颈问题之一. 基因传递过程 基因传递的途径 细胞外传递 细胞内吞 逃离溶酶体 复合物解离 进攻细胞核 Fig.2 Schematic drawing of DNA delivery pathways after cell uptake 基因传递的途径细胞外稳定传递 DNA的浓缩 避免酶解