L7-药物临床试验生物统计学指导原则(凌莉2016年).pdf

2016/9/19 1 药物临床试验的生物统计学 指导原则 中山大学公共卫生学院 医学统计与流行病学系 凌 莉 2016/9/19 2 例：服用某降压药治疗高血压病人 病人服用给定降压药， 同时服用其他药物，锻炼，低盐食物，。。。。 病人年龄，病程，病情，依从性不同，。。。 如果治疗结果有效，是否就是该药物有效？ 2016/9/19 3 概述 临床试验是根据研究目的，通过足够数量的目标受试者（样本） 来研究药物对疾病进程、预后以及安全性等方面的影响。 指导原则以临床试验的基本要求和统计学原理为核心，阐述统计 学在临床试验中的作用和地位，以及在试验设计阶段、试验实施 阶段和结果分析阶段的统计学考虑。 2016/9/19 4 概述 指导原则旨在为药品注册申请人和临床试验的研究者针对临床研 发中如何进行设计、实施、分析和评价提供技术指导，以保证药 物临床试验的科学、严谨和规范。 指导原则适用于以注册为目的的药物（化学药物、生物制品、中 药民族药和天然药物）的确证性临床试验，对探索性临床试验以 及上市后临床试验也同样具有指导意义。 2016/9/19 5 内容概要 临床试验的 总体考虑 试验设计的 基本考虑 试验进行中的 基本考虑 试验的数据管理 统计分析和报告 2016/9/19 6 一. 临床试验的总体考虑 1. 临床研发规划 2. 探索性试验和确证性试验 3. 观察指标 4. 偏倚的控制 2016/9/19 7 1. 临床研发规划 每一个临床试验都有其特定的目的，其设计、执行和拟采用的分 析方法等细节均应在试验方案中予以明确。所以每个研究药物都 应首先考虑其临床研发的总体规划。 创新药物的临床研发一般由Ⅰ期临床试验开始，进入Ⅱ期概念验 证试验 （Proof-Of-Concept，POC ）和剂量探索 （Dose Finding ） 试验，然后是Ⅲ期确证试验，每期试验由于研究目的的不同，可 能包含着多个试验项目。 临床研发规划就是这些试验研究的总体规划 2016/9/19 8 1. 临床研发规划 新药申请时，应当清晰地描述该药临床研发规划的主要内容，以 及每个临床试验在其中的地位和作用。在解释和评价受试药物的 总体证据时，通常需要把几个试验的数据进行综合分析。因