02-临床试验的生物统计学原则和方法20171120.pdfVIP

2017/11/21 1 临床试验的生物统计学 原则和方法 中山大学公共卫生学院 医学统计与流行病学系 凌 莉 2017/11/21 2 概述 临床试验是根据研究目的，通过足够数量的目标受试者（样本） 来研究药物对疾病进程、预后以及安全性等方面的影响。 临床试验生物统计学原则以临床试验的基本要求和统计学原理为 核心，阐述统计学在临床试验中的作用和地位，以及在试验设计 阶段、试验实施阶段和结果分析阶段的统计学考虑。 2017/11/21 3 概述  药物临床试验： 任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或发现 试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、 分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。 —— 《药物临床试验质量管理规范》  医疗器械临床试验： 在经资质认定的医疗器械临床试验机构中，对拟申请注册的医疗器械在正常 使用条件下的安全性和有效性进行确认或者验证的过程。 —— 《医疗器械临床试验质量管理规范》 2017/11/21 4 概述 I 期 （Phase I ） II 期 （Phase II） III 期 （Phase III ） IV期 目的：人体安全性、 目的：疗效和安全性 目的：疗效和安全性评 （Phase IV） 药 耐受性、药理学探索 评价，确认剂量和主 价，确认药物相互作用 目的：收集长期数据 受试者：健康人以及 要不良反应 和不良反应 和不良反应 物 病人 受试者：病人 受试者：病人 药物批准上市 医 临床试用 （Pilots ） 临床验证 （Pivotal ） 批准后研究 疗 目的：确定初步的安全性和性能 目的：确定有效性和不良反应 （Post-Approval Study ） （一般无同类产品） （同类产品已上市） 目的：收集长期数据和 器 受试者：病人（10~30） 受试者：病人（150~300） 不良反应 械 与其他治疗手段平行对照 尽量使用同类产品平行对照 医疗器械批准上市 2017/11/21 5 概述 临床试验方案（Protocol ）： - 叙述药物临床试验的背景、理论基础和试验目的、试验设计、方法和 组织，包括统计学考虑、试验执行和完成条件的书面文件。 - 符合 《世界医学大会赫尔辛基宣言》原则和GCP要求，遵循依法原则、 伦理原则和科学原则。