重症肌无力（MG）临床特点.pptVIP

（4）造血干细胞移植（个案报道 Arch Neurol. 2009;66:659–661 * 难治性重症肌无力的治疗2、药物治疗 二次胸腺切除手术：2004年Zielinski et al完成 52–95% of patients reported some improvement. * 难治性重症肌无力的治疗3、手术治疗 Terbutaline Β 2 肾上腺素能受体激动剂 麻黄碱历史上用于MG 对 NMT 的影响 调节淋巴细胞增殖 调节抗体的合成 Terbutaline Randomized, double-blinded, placebo controlled crossover study (2 wk intervals) Terbutaline 2.5 mg tid Generalized MG QMG ≥ 9 On stable pyridostigmine/IS regimens 1° endpoint: QMG fall by ≥ 3 points 2° endpoints: Disability, FVC, grip strength, AChRAb, RNS Soliven et al. J Neurol Sci 2009;277:150-154 Terbutaline n=8, on stable AChE/IS regimens QMG improved in 5/8 on drug vs. 0/8 on placebo RNS decrements improved on terbutaline AEs: only mild tremors; no chest pain or palpitations * p0.02 Soliven et al. J Neurol Sci 2009;277:150-154 Monarsen/EN101 对 mRNA的反义寡核苷酸，口服剂 影响AchE翻译，mRNA 易于降解 临床疗效达 72 小时 Sussman. Drug Disc Today 2003;8:516 特殊人群的MG患者药物选择 (1)暂时性新生儿MG：系患有MG的母亲体内AChRAb经母婴胎盘垂直传播所致的新生儿MG，通常新生儿出生后数小时到数天内出现肌无力症状，其临床表现与一般MG相同，但具有自限性。病程中须严密监测呼吸及四肢肌力，如症状严重可酌情使用胆碱酯酶抑制剂，必要时可进行血浆置换治疗等。 2)婴幼儿MG患者：国内婴幼儿期MG多为 单纯眼肌型，约25％左右的单纯眼肌型MG患儿经过适当治疗后可完全治愈。对婴幼儿期MG通常单独使用胆碱酯酶抑制剂即可改善症状，若疗效不满意时可考虑短期使用糖皮质激素。因考虑对血象及骨髓的抑制作用，通常不主张使用其他免疫抑制药物。儿童期MG患儿经药物治疗疗效不满意时，可酌情考虑行胸腺摘除手术进行治疗。 （3）老年MG：多数患者伴有胸腺瘤，少数伴有胸腺增生。在药物治疗过程中应注意患者是否有骨质疏松、糖尿病、高血压、动脉粥样硬化及心动过缓等情况。使用糖皮质激素时可能加重糖尿病和高血压；使用丙种球蛋白时可能影响心脑血液循环；使用胆碱酯酶抑制剂时可能导致心动过缓或原有心动过缓加重。 (4)妊娠期MG：MG患者怀孕后对症状有何影响目前尚无明确定论。怀孕期间使用胆碱酯酶抑制剂和糖皮质激素较为安全，其他免疫抑制药物 (5)抗MuSK抗体阳性的MG患者：一般而言，对于抗AChRAb阴性而抗MuSK抗体阳性的全身型MG患者，对胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素及其他免疫抑制剂疗效均较差，目前尚无特殊治疗方法，血浆置换可短期缓解肌无力症状。 (6)MG患者合并其他疾病：MG患者可以合并Graves病、多发性肌炎、多发性硬化、干燥综合征、周期性麻痹、Hashimoto病、类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、Guillain—Barr垂综合征、再生障碍性贫血等疾病，部分患者还可能累及心肌，表现为心律失常等，因此在积极治疗MG的同时，还要兼顾可能合并的其他疾病。 预后 在广泛使用免疫抑制药物治疗之前，MG的年死亡率(包括直接死于MG及其并发症)高达30％， 目前眼肌型MG患者中10％～20％可以自愈，20％～30％始终局限于眼外肌，其余50％～70％绝大多数(85％)可能在起病3年内逐渐累及延髓和肢体肌肉，发展成全身型MG。MG患者中约2／3在发病1年内疾病严重程度达到高峰，20％左右在发病1年内可能出现MG危象。肌无力症状和体征在某些条件下会有所加重，如上呼吸道感染、腹泻、甲状腺疾病、怀孕、体温升高、精神创伤和使用影响神经肌肉接头传递的药物等。 思考题 在广泛使用免疫抑制药物治疗之前，MG的年死亡率是大约（A） 10% 20% 30% 40% 50% 思考题 妊娠期MG，目