体细胞治疗人体试验申请与操作规范.DOC

PAGE PAGE 9 體細胞療法人體試驗計畫書 計畫名稱： （中文）_______________________________________________ （英文）_______________________________________________ 申請機構：_______________________________________________ 主持人：___________________ 簽名：_________________ 聯絡電話：________________ 傳真：________________ 網址：____________________________________________ 填報日期：_______________________________________________ 體細胞治療人體試驗計畫書填寫說明 一、計畫書及摘要： 一式二份，並附計畫書電腦檔案。計畫撰寫以中文為主，英文亦可。專門名詞得用英文，但必有中文和英文摘要，英文計畫書必有較詳細之中文摘要。敘述以儘量能為非專業讀者可理解為目的。 二、試驗主題及目的： 主題、目的敘述外，並說明試驗之各期階段(PhaseI,II,orIII)。 三、學術背景： （一）理論根據： 需闡明為何要選擇細胞療法治療此特殊疾病，目前此疾病有否其他治療方法以及其利弊。列舉國內外相關之基礎研究報告，包括實驗觀察、動物模型研究、臨床前研究、演譯（由實驗室轉到臨床應用）的研究，以及國內外之相似臨床試驗和政府批准情況。預測細胞療法是否可達到治療疾病、改進症狀及徵候、抑制病情惡化或改善患者生活品質（不能避免惡化，但可減輕痛苦）。 （二）臨床前研究： 敘述和列舉計畫主持人及研究人員對所提人體試驗方案事先預備的考量以及各種臨床前的研發成果，包括： 1.給予體細胞之來源 (donor sources) 是屬受試者同種自體(autologous)、同種異體(Allogeneic)或異種異體(Xenogeneic)，及所使用之細胞組織之功用。如屬幹細胞，則註明是體幹細胞種類（組織器官來源）、胚胎細胞或體細胞核移植入卵細胞衍化之幹原細胞 (stem cells)，必須提供其來源之證明，以及特殊治療用途之證明。 2.選擇授予者(donors) 細胞之標準： （1）同種自體(Autologous) 細胞及衍生細胞藥品： 研究單位必須設有檢驗傳染病原(adventitious agents)，如愛滋病毒(HIV) 和肝炎病毒(hepatitis viruses)之作業，可以不選擇這種受試者，或對這種特殊受試者事先作保護工作人員及環境之防患措施。 （2）同類異體(Allogeneic)： 此種體細胞之選擇，至少必須符合血液輸給療法或骨髓移植治療術之規定，以及敘述有關之臨床前測定其療效性及安全性之結果。包括受試者和授予者的HLA-I和（或）HLA-II等「組織適合性」抗原(histocompatibility autigens)同異之測定方法，以及授予者之選擇標準。若此種體細胞或其衍生細胞藥品或器具，將施用於所有受試者(general use)，必須提供有關安全性和療效性之臨床前研究的充分證據，包括各種傳染病原之檢驗（附表一）。 （3）異種異體 (Xenogeneic)： 如果體細胞療法研究將使用異種（動物）之體細胞或其衍生之細胞組織藥品，則必須提供充分臨床前研究的數據，證明對受試者無短期或長期性之風險，以及無危害公共衛生之可能，例如動物細胞之內涵性(indigenous) 或內原性(endogenous) 基因成分，這種基因成分本身可能對動物或人類不會致病，但在人體內，可能產生基因組合而產生致病性和傳染性之病原物。 3.體細胞產品之施用方法及穩定性： 臨床前研究必須包括體細胞療法如何施用於人體的方法（如手術植入器官、靜動脈注射或其他注射方法）、體細胞在體內之存留時間，以及在體內會不會改變其機能？ 四、試驗方法： （一）接受試驗者標準及數目： 1.預計需要多少病人參與？ 2.預期每年能找到多少個符合資格的病人？ 3.病人的來源。 4.使用何種標準選擇受試對象？合格病人和不合格病人的選擇標準為何？ 5.如果無法接受所有想參與的病人，如何加以挑選？ （二）試驗期限及進度 （三）試驗設計及進行方法： 1.體細胞醫藥品製配作業： （1）說明採取同種自體或異種異體者體細胞或組織之方法，是否由專科醫師執行？採取之細胞組織如何和利用目的吻合？感染症或病原之檢查項目及檢驗方法，包括感染病原抗體出現之空窗期。若使用不同類動物之細胞藥品，則如何確定提供來源之可靠性及其品質之穩定性，可符合試驗目的之要求。 （2）細胞培養方法：包括是否繁殖、如何繁殖、如何促使