研发动态人类新功能基因与疾病相关基因应用研究取得突破性进展科技.docVIP

研发动态 人类新功能基因与疾病相关基因应用 研究取得突破性进展科技部功能基因组和生物芯片重大科技专项在人类新功能基因与疾病相关基因应用研究取得突破性进展，已完成人类重要生物功能与疾病相关新基因1500个，其中功能明确并具有潜在开发前景的功能基因（即II线基因）达160个，用于新产品研制与开发的功能明确的新基因（即I线基因）24个。在提前完成I、II、III线三类基因指标的基础上，已有8个自主知识产权的人类新基因已经与企业或药物研发单位合作，开展药物靶标或生物技术药物的前期开发工作。 肝癌课题组已经完成一个新的脯氨酸异构构酶CYP-J作为药物靶标的验证和筛选已经完成，获得15个有相互作用的先导化合物，其中之一的YCZOO1具有明显的体外肝癌抑制效应。这是我国第一个从克隆基因到功能研究到药靶验证，最终筛选出有效先导化合物的实例，尽管离新药尚有较长的距离，但这一实例仍有重要的启示意义。这是复旦大学遗传所余龙教授实验室与中国科学院上海药物所紧密合作的成果，同时还体现了重大专项与“863”第三主题间的成功协作的实例。最近，2个新蛋白激酶（RX50、RX218）已经完成药物靶标验证和筛选模型建立的工作，正与上海药物所合作筛选先导化合物。 作为肝癌诊断新标志的基因MXR-7，已经建立ELISA检测试剂盒，正在临床扩大样本验证。另外，可能作为肝癌血清学诊断的FP248、PP2250基因以及有组织学病理诊断价值的HCRP 1、p28 GANK、CT120等3个基因也在加速研究之中。 白血病致病基因的识别和发病机理研究取得一系列的原始创新成果，发现3种新的白血病染色体易位及其受累基因；首次阐明了慢粒急变的“二次打击”学说。首创应用全反式维甲酸和三氧化二砷治疗20例急性早幼粒细胞白血病，随访8~30个月全部完全缓解。这一联合治疗方案有可能使急性早幼粒细胞白血病成为第一个可治愈的成人白血病。将APL基因产物靶向治疗的思路拓展至其它类型白血病，发现STI571与As2O3联合治疗诱导细胞凋亡协同作用；STI571/As4S4对CML协同靶向治疗以BCR-ABL融合蛋白和异常酪氨酸激酶作为靶点。 我国科学家发现细胞受体 信息传递新机制中国科学院上海生命科学研究院生化与细胞所和复旦大学药理研究中心合作研究发现：细胞浆中的一种蛋白质“β抑制因子”可作为细胞受体“信使”，具有将信息传入细胞核的出人意料的新功能。此发现揭示了细胞受体信息传递和药物作用的一条崭新途径。12月2日最新出版的国际权威杂志《细胞》刊登了我国科学家在受体信息传递和药物作用机制研究领域的这项突破性进展。 长期以来，人们一直认为β抑制因子仅仅是一个调节受体信号的细胞浆蛋白质，它的作用是抑制受体。复旦大学马兰教授领衔的课题组与中国科学院上海生命科学研究院裴钢院士领衔的课题组，经过长达4年的联合研究，最终发现β抑制因子能够直接进入细胞核，引起染色质重构并诱导药物靶基因的激活，从而对细胞功能产生长期的调节作用。这是一条通过β抑制因子直接传递信息到细胞核的新的受体信号传递通路。这条“秘道”的发现，标志着我国受体信号转导和分子药理学研究已经走向国际学术最前沿。一贯以严格著称的《细胞》杂志审稿专家认为，中国科学家的这一原创性研究是“一项影响面很宽、将引起广泛关注和轰动的研究成果”。 上海科学家已完成“达菲” 原料合成工艺研究日前，中国科学院上海药物所和有机所表示，国情决定了我国不可能仿照英美的做法大规模地储备价格高昂的专利特效药。只有采取在本土研究、生产储备仿制药，才是最可行的备战禽流感疫情的方式。在科研人员的努力下，目前“达菲”原料的合成工艺研究已经完成。上海药物所已经和广西万山香料有限责任公司达成协议，共同组建公司，利用八角茴香开发生产莽草酸，不久即将投产。其生产能力可以满足国家战略储备的需求，这将为中国禽流感防治奠定重要基础。上海科学家研制的“中国达菲”不仅化学鉴定的最后结果与罗氏完全一致，从生产工艺效率来看也基本差不多，从原料到成品的‘总产率’达到30％。根据世界贸易组织知识产权第31号条款，若成员面临国家紧急危难，且不为商业用途时，不用与拥有专利权者协商，只需在合理的实际情况允许下“告知”拥有专利权的厂商，便可以使用此专利。 另据报道，罗氏集团近日正式授权上海医药集团在中国生产“达菲”。从而，上药集团成为中国第一家得到罗氏授权的企业。 国内动物克隆转基因技术最新进展国际首例以普通山羊为受体的体细胞克隆亚洲黄羊日前在山东盛能集团奶牛胚胎工程有限公司顺利降生。亚洲黄羊(又叫南江黄羊)是我国畜牧科技人员经过四十年精心选育成功的的肉用山羊新品种。此次，山东盛能奶牛胚胎工程有限公司与中国科学院动物所陈大元研究员等合作，利用成年雌性亚洲黄羊的成纤维细胞作为核供体首次获得由普通山羊卵为受体的克隆亚洲黄羊，共