推荐国家科技进步奖项公.PDFVIP

附件4-3 ： 推荐国家科技进步奖项⽬公⽰ 项⽬名称 ⾎液系统疾病出凝⾎异常诊疗新策略的建⽴及推⼴应⽤ 提名单位 江苏省科学技术厅 （专家） 主要完成 吴德沛、阮长耿、韩悦、武艺、陈苏宁、黄⽟辉、王兆钺、戴克胜、赵益 ⼈ 明、傅建新 主要完成 苏州⼤学附属第⼀医院、苏州⼤学 单位 提名单位（专家）意见： ⾎液疾病是危害⼈类⽣命健康的严重公共卫⽣问题，其中出凝⾎异常机制复杂，诊 治困难，难治患者死亡率⾼。项⽬组历时20 年，在国家重⼤科技专项等数⼗项国家和 省部级科技项⽬资助下，依托⾼⽔平平台，围绕⾎液系统疾病出凝⾎异常的机制、诊断 及治疗三⽅⾯进⾏深⼊研究，取得了⼀系列成果。 项⽬组发现⼀系列⾎⼩板活化的新分⼦，阐明多种出凝⾎异常新机制，创建苏州系 列单抗及诊断试剂盒，成为出凝⾎疾病诊断的国际标准试剂；建⽴了国内⾸个临床⼆ 代测序组套，开发难治性出⾎性疾病和重症出凝⾎疾病的治疗新⽅案，创建移植后出 凝⾎异常诊疗新⽅法。成果发表总论⽂ 614 篇，中华系列期刊135 篇，SCI 收录论⽂ 202 篇，代表性论⽂发表在JAMA 系列、Blood 、J Clin Invest 等国际⾼⽔平杂志，SCI 他引1080 次。授权国家发明专利7 项。主持制定国内出凝⾎异常诊疗共识4 项，培训 相关专业⼈员1.2 万⼈次，相关诊疗策略已推⼴⾄国内主要三甲医院和基层医院，提升 了我国相关领域的整体诊疗⽔平。 提名本项⽬为国家科技进步⼆等奖。 项⽬简介： ⾎液系统疾病严重危害⼈民⽣命健康，其中出凝⾎异常机制复杂，诊治困难，难治 患者病死率超过80%。项⽬组历时20 年，在国家重⼤科技专项等数⼗项国家和省部级 科技项⽬资助下，围绕⾎液系统疾病出凝⾎异常的机制、诊断及治疗三⽅⾯进⾏深⼊ 研究，取得了⼀系列成果。 1、发现⾎⼩板活化的新分⼦并阐明凝⾎分⼦的关键作⽤机制。①发现⼆硫键异构 酶ERp57 和ERp72 ，以及程序性死亡信号分⼦RIP3 可促进⾎⼩板活化，揭⽰了⾎⼩ 板活化的新机制；②发现⾎⼩板表⾯O 型聚糖唾液酸化修饰可阻⽌肝脏Kupffer 细胞 对⾎⼩板的清除，阐明了抑制⾎⼩板破坏的新途径；③揭⽰⾎管性⾎友病因⼦、凝⾎ 因⼦XII 及其前体分⼦参与⽌⾎的重要机制，提供了抗栓治疗的新靶点。上述研究为出 凝⾎疾病精准诊疗提供了科学依据。成果发表于Blood 、J Clin Invest、J Exp Med、PNAS 等国际权威期刊，单篇最⾼他引 133 次。 2、建⽴⾎液系统疾病出凝⾎异常精准诊断新技术。①针对⾎⼩板活化多环节开发 了共5 ⼤类、190 余种单克隆抗体，成为国际⾎⼩板研究的标准试剂，实现了⾎⼩板相 关疾病分⼦诊断，开发了vWF-瑞斯托霉素诊断试剂盒，获国际⾎栓与⽌⾎学会推荐； ②发现并鉴定遗传性出⾎性疾病相关的FGB 外显⼦与ABCG 等新型突变，写⼊国际 ⾎液学经典教科书《威廉姆斯⾎液病学》，建⽴国内唯⼀的⼆代测序组套并应⽤于临床； ③发现了补体蛋⽩、PAI-1 等移植后出凝⾎诊断标志物，获得美国⾎液学会推荐。上述 成果发表于Haematologica、J Thromb Haemost 等⾎液学权威杂志，授权发明专利6 项， 填补了国内外多项空⽩。 3、创建⾎液系统疾病出凝⾎异常⼀系列治疗新⽅案。①发现⾼剂量地塞⽶松治疗 免疫性⾎⼩板减少症（ITP）的关键机制，建⽴维甲酸治疗难治性ITP 新⽅案，被美国 ⾎液学会推荐为挽救治疗的⾸选⽅案；②⾸次应⽤t-PA 治疗移植后肝窦隙阻塞综合征 （SOS），治疗有效率较前提⾼54% ，该疗法作为SOS 的重要治疗⽅法在国内推⼴；③ 在国际上⾸次应⽤低剂量地西他滨治疗移植后难治性⾎⼩板减少，有效率⼤幅度提⾼， 成果发表于JAMA Oncol 。④主持编写了⾎管性⾎友病、⾎栓性⾎⼩板减少性紫癜诊断 与治疗等4 部中国专家共识，规范了诊疗流程，提升了相关疾病的诊疗⽔平。 本成果共发表论⽂ 614 篇，SCI 论⽂ 202 篇，总影响因⼦ 807.89 分，在Nat Rev Immunol 、JAMA Oncol 、Blood 、J Clin Invest、J Exp Med、Leukemia 等影响因⼦⼤于 10 分的期刊发表论⽂ 14 篇。SCI 论⽂他引1080 次。授权国家发明专利7 项。主办亚太⾎ 栓与⽌⾎会议等国际会议7 次