美国药物基因组学指引概述及对我国的启示-中国药物警戒.PDF

中国药物警戒第14卷第11期 2017年11月 November,2017,Vol.14,No.11 美国药物基因组学指南概述及对我国的启示 王涛 宋海波 董铎 （国家食品药品监督管理总局药品评价中心，北京 100045） 对美国药物基因组学指南的类别、用途、内容等进行系统梳理和介绍，以期推进药物基因组学在我国的 应用。 查询中外文献和美国食品药品监督管理局（FDA）官网有关药物基因组学的指南文件。 美国FDA 针对基因组学取样和样本编码、药物基因组学数据提交、数据管理以及数据在上市前研究和上市后评价中的应用发 布了一系列较为完善的配套指南，本文以《临床药物基因组学：早期临床研究的上市前评价和说明书推荐》指南为 例，对其药物基因组学相关概念和背景、说明书药物基因组学信息的纳入和附录（实例）三章进行了详细介绍。 美国药物基因组学指南可为我国的新药研发及上市后药品风险管理提供参考。 药物基因组学；指南；不良反应 药物基因组学（pharmacogenomics）是人类进入功能 对药物治疗效果的影响，适用于药物靶点的发现、临床 基因组学研究后出现的一门新兴交叉学科。近年来，药 前研究、临床研究以及药物上市后不良反应监测等药品 [2] 物基因组学在临床治疗中应用广泛，美国FDA在相关 的整个生命周期 。 指南中将其定义为研究与药物反应（包括药代动力学和 美国是最早开始关注药物基因组学临床应用的国 药效学）相关的人类DNA和RNA特征变化的学科；药物 家之一，药品评价与研究中心（CenterforDrugEvaluation 基因组学概念的前身是药物遗传学（pharmacogenetics）， andResearch,CDER）作为美国FDA内负责药品审评和 [3] 美国食品药品监督管理局（FDA）在指南中对药物遗传 药物警戒工作的主管机构 ，发布了多个面向药品生产 学定义为研究与药物反应（包括药代动力学和药效学） 企业的关于药物基因组学应用的指南。本文将通过对 相关的人类DNA序列变化的学科，它是药物基因组学 CDER已发布的药物基因组学指南的相关介绍，从中发 [1] 的一个分支 。药物基因组学以人类基因组中所有基因 现宝贵的经验并汲取有益的思路，为促进药物基因组学 信息来指导新药研发，在整体基因组水平研究遗传因素 在我