临床研究方法学概述SummaryofClinical-twyyrcom课件.ppt

医学科研选题与设计 ;主要内容;第一节 选题;关注科研规划及资助的研究方向;医学研究问题的类型;（一）诊断的问题;●相当比例的患者并不具有医生或患者本人所熟知的特定疾病的表现形式，这是误诊或漏诊的常见原因。各种医学杂志经常发表一些具有不典型临床症状和体征的常见疾病病例报告，以分享实践经验，不断积累对疾病表现形式的更全面的认识。 ;3、 需要早期诊断方法的问题;4、 需要制定新诊断标准的问题;（二）疾病的预后;2、 影响预后的因素;3、疾病预后的预测模型和预测工具的研究;（三）疾病的预防和治疗;慢性病预防通常根据所关注的人群 和预防的目标分为三级： ● 一级预防：是针对病因和危险因素的预防，预防的目标是减少发病的危险； ● 二级预防：关注已经具有某种严重疾病的人群，预防的目标是减少复发的危险、减少并发症和提高长期生存率； ● 三级预防：关注的是终末期患者，而预防的目标是延长生命，提高短期生存率。;1、新的治疗方法的研究;2、 临床诊治指南的更新;3、疾病临床指南的实施研究;4、 新的治疗方法在真实的临床实践中的评价研究 ;5、药物流行病学和药物基因组学研究;（四）管理的问题;构建医学研究问题–必需有打破砂锅问到底的精神;构建临床研究问题的PICOT方法;● P (Patient population of interest): 代表需要研究的对象人群，或代表与研究对象相关的问题； ● I (Intervention or issue of interest): 代表对研究人群将采用的治疗干预措施或与观察的指标相关的问题； ● C (Comparison with another intervention/issue): 代表对照组和将给予的治疗措施或观察的指标； ● O (Outcome of interest)：代表与结局指标和相关的问题； ● T (Time frame)：代表时间，即拟开展的研究观察时间和其他相关的时间安排；;二、选题的要求;医学研究问题选题的FINER标准;选题的创新性;第二节 医学科研设计;一、研究方法的选择;二、研究设计三原则;（一）设立对照组;研究对象 （病人）;1.2 自身对照（self control）与交叉对照（cross-over control） 自身对照与交叉对照均为随机对照的特殊方式。 自身对照：可在口腔、眼、皮肤等科室进行。随机自身对照，仅针对可引起机体产生两个以上且较对称部位病变的疾病。 交叉对照：适用于一些慢性经过、病情短期变化不大的疾病，如高血压、冠心病和支气管哮喘等非根治性治疗。;2、交叉设计; 1.3 非随机对照（nonrandom control）指研究对象未能随机分配的对照（组）。 常见方式有两种：①按医生或患者的意愿分配：将愿意接受新疗法的患者列入试验组，不愿的列入对照组；或者将病情适合于新疗法的列入试验组，其余的为对照组；②为方便计，研究者临时指定或患者随便进入任一组。 此类研究偏倚较大 。; 1.4 历史对照（historical control）在临床试验中仅设试验组，而将以往治疗的一组同种疾病患者作为对照组进行比较。历史对照比较方便，可以缩小研究样本，节省人力物力，但偏倚往往大，弊病多，大多不可取。 ;Figure 7–3.;2、非实验性研究; Consider a test that has only positive or negative results. After the test is performed, one of four possible scenarios will occur, as demonstrated in Figure 6–2. ; 2.2 病例对照研究: 对照组可包括未发生研究疾病或事件的其他各种病或事件的患者(而且包括的病种愈多愈好，可防止选择偏倚)，也可包括未发生任何病或事件的健康人。 对照的选择应遵循两条原则：其一，有代表性，能代表产生病例的总体；其二，应与病例组可比。;时间;2.3 队列研究;N;（二）随机化;使两组可比； 控制研究人员和医生与研究对象的倾向性； 符合统计学要求：许多统计学处理方法均建立在随机化基础上； 可评估研究的随机误差之大小。;2、 随机化的方法;2.3 分层随机（stratified randomization） 选出研究对象的2～3个对治疗效果（或研究因素）影响较大的特征，如性别、年龄、临床类型等，然后按特征，将样本分成若干层，再在各层内单纯随机分配。 2.4 区组随机（blocked randomization） 将研究对象分成例数(4或6例)相等的区组，后在区