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PAGE1 / NUMPAGES1 罕见病新药Translarna治疗DMDII期临床成功 来源： 生物谷 　2018-07-10 PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的定时功能测试和北极星移动评价量表方面表现出改善，在一年后的平均变化显示出25%的改善。 PTC Therapeutics公司首席执行官Stuart W. Peltz表示，我们非常激动Translarna在1岁及以上nmDMD患者中被证明可改善患者身体功能。nmDMD患者的不可逆肌肉损伤在5岁之前就已经开始了，因此早期干预对于维持肌肉功能和延缓疾病进展至关重要。 此前公布的Study 030研究的中期分析显示，在治疗第28周，2-5岁nmDMD患者中的安全性和药代动力学特征与较大年龄儿童中一致。此外，Translarna治疗后，在第28周观察到了显著的临床受益，包括跑步/步行10米、爬楼梯、从仰卧到站立的时间相对基线降低。安全性方面，Translarna最常见的不良反应包括发热、耳部感染和鼻咽炎。