临床研究方案设计.pdfVIP

药物临床试验的设计 Min Yao, MD, MPH Clinical Scientist Boston University Medical Center Department of Surgery Boston, MA minyao99@ 纲要 1. 临床试验概述 2. 随机化和盲法 3. 临床试验类型 4. 临床评价指标 5. 统计检验类别 6. 样本量估算 7. 统计分析中的不同数据集 什么是临床试验方案 2016/9/25 3 临床研究方案的定义 • A document that describes the objective(s), design methodology, statistical considerations, and organization of a trial. The protocol usually also gives the background and rationale for the trial, but these could be provided in other protocol referenced documents. Throughout the ICH GCP Guideline the term protocol refers to protocol and protocol amendments. • 一个阐明试验的目的、设计、方法学、统计学考虑和组织的文件。 试验方案通常也给出试验的背景和理论基础，但这可以包含在与 方案有关的其他参考文件中 。在ICH指导原则中，试验方案这一术 语包括试验方案和方案的修改 。 谁来完成临床试验设计 ？ 临床专家/流行病专家 统计学专家 法规专家 数据管理专家 数据库专家 临床执行专家 ······ ······ 指导临床试验设计相关的文件 ICH-E6 临床试验管理规范 （GCP ） ICH-E8 临床试验的一般考虑 ICH-E9 临床试验统计学指导原则 药物临床试验质量管理规范(GCP) 药品注册管理办法 临床试验生物统计学指导原则 临床研究报告的结构和内容 2016/9/25 6 GCP对临床试验的要求 临床试验方案应由申办者在临床试验开始前与研究者共 同讨论制定，对临床试验方案内容也有相应条款的要求 强调了临床试验各阶段均需有生物统计学专业人员参与 临床试验方案必须获得伦理委员会审批后方能实施。 临床试验设计的一般原则 Randomization Minimization of 随机 confounding 对照 Quality of the measurements 重复 有合理的样本量 Standardization 客观 Adjudication 多中