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MMH001: 自身免疫病 项目背景：鞘氨醇-1-磷酸受体属于GPCR家族，包括S1P1-5五种受体亚型。新型免疫调节剂FTY720可激动S1P1受体，针对性地治疗自身免疫性疾病，对机体自身免疫系统的影响较小。这是免疫性疾病治疗药物研发的重要研究方向之一。 自主知识产权：IMMH001, IMMH002是由中国医学科学院药物研究所自主研发，已申请相关化合物及药效等5项国内国际专利。已转让进入药企。 作用机制新颖：IMMH001，002具有较强的选择性激动S1P1受体的作用，诱导淋巴细胞归巢。 药效特色显著：IMMH001，002均具有较强的免疫抑制作用，对佐剂及II型胶原关节炎模型都有很好的治疗作用，且对受试动物的心率影响较小。 研究进展：IMMH001和IMMH002作为新型免疫抑制剂正处在临床前研究阶段，预计约12个月左右申报临床研究。 GPCR 丁基苯酞钾盐（PHPB）：抗脑缺血 适应症：脑缺血 （注射） 离子通道靶标： TREK钾离子通道 知识产权状况：已获得中国和国际PCT专利，并进入15个国家 成果转让：云南生物谷创新药物投资有限公司 研究基础：正在进行II期临床试验 创新性：以拮抗TREK钾离子通道为基础的多靶点神经保护剂 离子通道 适应症：老年痴呆和轻度认知障碍 离子通道靶标： GABA受体氯离子通道调节剂 知识产权状况：国际合作，共享中国专利权各占50% 研究基础：完成sGC-1061的全部临床前研究，待报临床 创新性：有多重神经保护机制，能减轻临床症状和减缓AD的神经病理特征，有独特药效学特色的治疗AD药物。 sGC-1061：抗AD药物 sGC-1061对GABA受体介导的 氯电流的量效曲线 sGC-1061 (mM) sGC-1061改善AD动物模型的 学习记忆缺失 sGC-1061逆转AD转基因鼠LTP损伤 Tg sGC-1061 离子通道 基于GPCR结构与功能的药物研发进展顺利 调控多巴胺受体和5-羟色胺受体多功能抗精神分裂症化合物TPN127进入临床前研究，2015年底申报临床 抗前列腺增生候选化合物α1A -AR 受体拮抗剂DC037042 ，基本完成临床前实验，已经初步达成转让协议，争取2015年底申报临床 根据CCR5晶体结构设计的化合物DC025806，抗HIV-1病毒治疗指数是上市药物马拉维诺的10倍，生物利用度是马拉维诺的45倍，已全面启动临床前研究，并与复星药业达成转让协议 从结构到候选药物仅用6月时间 ALK/FAK/Pyk2抑制剂CT-707 2011年8月，辉瑞的ALK抑制剂克唑替尼 （XALKORI, Crizotinib）成为第一个被美国FDA批准用于临床治疗晚期ALK阳性的非小细胞肺癌的首选药物，然而用药5个月后产生耐药。 CT-707是针对克唑替尼耐药而研发的新一代小分子ALK/FAK/Pyk2多激酶抑制剂，抗肿瘤活性强，是克唑替尼的2-4倍，可使部分肿瘤完全消失。拥有完全自主知识产权。 CT-707临床适应症：治疗ALK阳性非小细胞肺癌； 目前已经完成全部临床前研究工作 CT-707 克唑替尼 空白对照 (20% SBE) 克唑替尼 (50 mg/kg) CT-707 (50 mg/kg) WNT通路抑制剂 正常：细胞生长分化 生长、发育、修复 （成年后集中在消化系统） b-catenin APC WNT WNT Porcn Rspo 上游 下游 WNT为最重要致癌通路之一，80%肠癌APC基因突变，25%胃癌、肝癌b-catenin突变； 目前尚无上市药物。下游靶点无成药性，最新研究进展提示上游靶点可能成药； CGX1321，原始构架来自文库筛选结合专利分析，从200多个衍生物中筛选优化获得，构效关系新颖、清晰。拥有自主知识产权（已申请1项中国专利、 4项国际专利）； 靶点为WNT通路上游Porcn，活性强、特异性高，IC50＝1 nM，口服给药具有优异的PK及PK-PD关系； 临床适应症为结直肠癌等消化系统肿瘤，目前处于临床前研发阶段。 一类新药紫杉肽 紫杉肽为聚二肽与紫杉醇结合物； II期临床试验结果表明，与紫杉醇相比，紫杉肽临床疗效不劣于紫杉醇；严重不良反应发生率明显降低，特别是脱发现象极少发生；紫杉肽可以完全溶解于葡萄糖溶液，直接滴注给药，不需要进行抗过敏给药处理；具有明显长效优势； 相对于紫杉醇，紫杉肽在保证疗效的前提下，有效提高了乳腺癌患者的生存质量； 目前正在进行III期临床试验。 建立支持靶向抗癌药开发研究的单细胞基因测序平台 单细胞高通量测序技术目前已成为国际科研界主流关注的焦点，荣膺《自然-方法》2013年年度技术 以最新的基因测序技术为基础建立的单细胞基因测序平台，为我国肿瘤驱动基因研究