从2008年NME的产出看创新困境.DOCVIP

從2008年NME的產出看創新困境 產業分類：生技醫藥 產出單位：生物技術開發中心 作　　者： 羅淑慧 日　　期：2009/04/20 2008年，美國食品與藥品管理局(Food and Drug Administration；FDA)共批准了24個新藥上市，其中有21個新分子實體（New Molecular Entities；NME ）及3個生物製品（Biologic License Applications；BLA），是自2004年Merck止痛藥Vioxx下市事件之後，FDA新藥批准數之新高。 就類別而言，最多的類別是診斷影像劑，有4件NMEs，其中2件是含釓造影劑(Bayer Healthcare的Eovist和Epix的Vasovist)，1件是作為冠狀動脈疾病診斷藥物的腺甘衍生物(CV Therapeutics/Astellas的Lexiscan)，以及GE公司的AdreView，為一診斷藥物放射性標記碘卞胍。3個NMEs是腫瘤產品，Cephalon的Treanda (bendamustine)是使用在慢性淋巴型血癌( chronic lymphocytic leukemia )、Ferring Pharmaceuticals的degarelix 是前列腺癌、Genzyme的Mozobil (plerixafor)是一新的小分子CXCR4趨化素拮抗劑，可促進血幹細胞移動。2件是血小板促進劑，Amgen的生物藥品針劑Nplate及GSK的Promacta口服劑。2件癲癇藥物是Eisai的Banzel (rufinamide) 及UCB的Vimpat (lacosamide)。只有1件愛滋病病毒（HIV）藥物，即Johnson Johnson的Intelence (etravirine)，為一口服非核甘逆轉錄(酉每)抑製劑（non-nucleoside reverse transcriptase inhibitors；NNRTI）。 圖1、1996～2008年全新藥物美國FDA許可趨勢 從新療法來看，romiplostim(Nplate; Amgen)及eltrombopag (Promacta; GlaxoSmithKline)兩個產品受到注目。 這兩個產品都是屬於血小板生成激素受器促進物(thrombopoietin-receptor agonist)，首次用來治療慢性免疫性（原發的）血小板減少紫斑症（immune (idiopathic) thrombocytopenic purpura；ITP）病人的2個標靶治療（targeted treatments）。此外，Regeneron的生物製劑rilonacept (Arcalyst)是一個白介素-1β阻斷劑（interleukin-1β blocker），是第一個被許可用來治療罕見炎症-cryopyrin相關週期性綜合症（cryopyrin-associated periodic syndromes；CAPS），這疾病是過度釋放活性化的白介素-1β。Prestwick Pharmaceuticals公司的tetrabenazine (Xenazine)是美國首次核准用於治療亨丁頓舞蹈症的藥物，為一單胺消耗劑（monoamine-depleting agent）。因使用 tetrabenazine有一些嚴重副作用，包括憂鬱、自殺想法與行為，因此該藥物不可以用於曾有自殺紀錄或者有憂鬱症的病患。 表1、2008年美國FDA許可的NME及BLA產品 綜觀2008年被獲准的NME及BLA產品中，若以新穎藥物（first-in-class drug；指市場上從未有過的新分子結構或療法）來看創新性，2008年只有40%的新藥是屬於first-in-class 分子。而在新穎療法或之前無藥可醫的疾病之創新藥物方面，2008年只有2個血小板減少症標靶藥物及2個罕見疾病之首次療法。2007年則有2個新穎的HIV療法、1個近20年來全新類型的局部用抗生素Altabax、2個新類型的腫瘤藥物、1個高血壓新穎藥物及2個罕見疾病之首次療法。依疾病類別而言，抗癌新藥往年都會有3～4件NME，但2008年只有2件；抗感染藥物則顯著減少，近3年來，每年都會有3～4件NME被許可，但2008年只有1件HIV新藥。 此外，2008年被獲准的NME及BLA產品，只有很少數的產品被視為將會變成明星暢銷藥（blockbusters），且許多產品是來自較小的專業藥廠或生技公司。雖2007年全球主要藥廠及生技公司的研發經費已高達1,134億美元，但顯見大型藥廠及大型生技公司在NME及BLA的產出率並無隨之提升，「創新能力」似乎是各主要藥廠目前最大的困境。且依PricewaterhouseCooper