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PAGE1 / NUMPAGES5 深度解读DMD药eteplirsen被加速批准的争议 E药脸谱网 2016-09-20 17:16:17 今天，FDA宣布加速批准Sarepta新药eteplirsen用于治疗杜兴式肌肉萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）。这起批准通告也宣告，这一年多来eteplirsen新药申请经过几起几落的波折，算是得到一个意外的结局。 　　从2015年6月26日，Sarepta完成eteplirsen的新药申请起，期间经历竞争对手Biomarin的DMD新药drisapersen评审专家委员会的推迟再到被拒绝。2016年1月，eteplirsen评审专家委员会推迟到4月，到评审结果的无限期推迟而低落，到6月要求补数据而高涨，再到FDA对补交数据评价不佳而再次低落，最后到这次批准，股价几乎翻番。 　　这期间不同寻常的拖延，让我们不禁去问，这里面究竟发生了什么？ 　　在今天的批准通告同时，FDA也罕见地公布了一份评审纠纷的仲裁报告。这份报告详细介绍了关于eteplirsen新药评审中药物评价和研究中心主任（CDER）Janet Woodcock博士推翻评审小组对eteplirsen评审意见，以Ellis Unger博士为首的评审小组向科学诚信办公室提出仲裁申请，最后FDA局长Rober Califf博士做出最