临床研究设计类型研究生.ppt

临床研究设计类型研究生;两大类： ◆观察性研究： 描述性研究 病例对照研究 队列研究 ◆实验性研究： 随机对照实验（RCT） 前后对照实验 交叉对照实验;基本原则： ◆随机 ◆对照 ◆盲法 ◆重复 ; 注意问题： ◆保证研究对象的代表性 ◆保证组间的可比性 ◆测量规范化 ◆避免偏倚;病例对照研究; FDA（美国食品药品管理局） 耶鲁大学 PPA（苯丙醇氨） HS（出血性中风） 感冒、减肥; FDA委托耶鲁大学Ralph I Horwitz大夫等学者进行了为期5年的流行病学调查。2000年10月，Horwitz大夫等发表了题为“苯丙醇氨与出血性中风相关性：出血性中风项目的结题报告”;方法：1∶2配比的病例对照研究 病例为1994年12月到1999年7月期间美国Connecticut州/Massachusetts州南部地区医疗网与Ohio州/Kentuky州北部地区医疗网的医院和康复院(tertiarycare hospital)的全部HS病例,潜在合格的出血性中风患者共1714名,由于各种原因实际被纳入研究的对象共有702人;未被纳入的对象1012名,其中包括了389名脑中风后30天内死亡者。 ;主要结果: 3天内任何方式服用PPA与HS关联的调整OR值为1.49 (单侧95%可信区间的下限LCR=0.93，P=0.084) ；3天暴露窗口期内服用PPA感冒药与HS关联的调整OR值为1.23(LCR=0.75，P=0.245); ; 3天暴露窗口期内服用PPA减肥药与HS关联的调整OR值为15.92(LCR=2.04，P=0.013);女性服用PPA减肥药与HS关联的调整OR值为16.58(LCR=2.22，P=0.011) ；女性首次服用PPA感冒药与HS关联的调整 OR值为3.31(LCR=1.05，P=0.042)。 ;研究结论: PPA可增加发生HS的风 险。 FDA决策的依据 ; 一、定义、分类与特性 ◆定义：病例对照研究是选择患有特定疾病的人群作为病例组，和未患这种疾病的人群作为对照组，调查两组人群过去暴露于某种（或某些）可能危险因素的比例，判断暴露危险因素是否与疾病有关联及关联程度大小的一种观察性研究方法。; ◆分类： 按研究目的： 探索性病例对照研究 验证性病例对照研究 按设计类型： 成组匹配病例对照研究 个体匹配病例对照研究 ;◆特性 1、属于观察性研究方法 2、设立对照 3、观察方向由“果”至“因” 4、难以证实因果关系 ;二、用途 1、探索疾病的可能危险因素 2、用于药物有害作用的研究 3、探讨影响疾病的预后因素 4、评价某种疫苗在现场使用中的流行病学效果 ;三、设计与实施 （一）确定研究目的，提出研究假设 （二）病例的选择 统一诊断标准，规定人口特征和外部特征。 ◆来源：?医院病例 ?社区人群病例 ?队列内病例 ◆类型：?新发病例 ?现患病例 ?死亡病例; （三）对照的选择 采用与病例相同的诊断标准明确排除的非患者作为对照，并依照病例的人口学特征和外部特征的相同要求选择对照。 ?医院病例或门诊病人 ?一般人口、 ?邻居、同事、亲属 防止配比过度(over-matching); （四）样本含量估计 （五）暴露因素的确定与资料收集 ◆暴露因素的确定：与目的有关的变量绝不可少，且尽量分解、分细。每项变量有明确的规定，尽可能采用国内外统一的标准。 ◆资料的收集：主要以现场询问的方式进行，应有专门设计的调查表，要求病例组与对照组均使用同一调查表。尽可能选择客观指标。调查人员应统一培训，对待病例组和对照组均应同样认真，以同