临床试验研究统计方法.pdf

臨床試驗研究統計方法 醫學研究部 臨床醫學研究中心 楊昕禕 副研究員 cych13018@ 院內分機: 5563 1 Outline 試驗設計 樣本數計算 統計方法 課程中不會提及 …. – Statistical methodologies or procedures; – Mathematical equations; – Statistical applications So relax and enjoy課程 ….. 2 臨床試驗統計人員所考量的 ……… •試驗目的 (direction or target of sailing) •實驗設計 (population; efficacy measures; algorithm for achieving the objective; statistical methods and analyses) •資料品質 (biases; missing; dropout) 3 臨床試驗之統計審查重點有以下八點考量 一、試驗設計 – 病人分派方法是否具有選擇性偏差 –臨床量測資料的收集方法是否易造成評估偏差 (evaluation bias) –試驗設計內容是否導致型一誤差率 (type I error rate)擴增 二、樣本數計算 – 參數值引用是否有依據且合理 – 樣本檢定力 (power)是否足夠 三、不劣性試驗/相等性試驗之臨界值 (margin)選取是否合理 四、缺失資料 (missing data)處理方法之適當性 五、療效/安全的統計分析方法之適當性 4 臨床試驗案中統計試驗設計之審查重點 1. 病人分派方法的適當性 2. 是否採用盲性作業 (blinded procedure) 3. 是否為同步 (concurrent)對照試驗 4. 使用交叉設計 (crossover design)的適當性。 5 1. 病人分派方法的適當性 隨機分派 (randomization) •臨床試驗研究常見研究設計。 •可以移除潛在的偏差 (allocation bias) • 具備干擾因子的有效控制 ，降低研究分析時可 能產生的干擾作用，避免研究結果失去價值。 • 增加對照組的可比較性 •確保統計上顯著差異的效力 •研究指出臨床試驗如果 沒有安排合適的隨機分 派 ，有可能讓試驗結果膨脹40% 。 6 隨機分派的三個階段 • 1. 產生隨機序號 (allocation sequence generation) ：指利用幾種分派方法產生隨機序號，每種序號 都對應著某種治療。 • 2. 分派保密 (allocation concealment) ：參與試驗的