创新药物研发的前沿动向与中国创新药物的发展近况.PDFVIP

专 题 　　陈凯先 ，博士，药物化学家，中国科学院院士。中国科学院上海药物研究所研 究员、学位评定委员会主任，上海中医药大学教授、学术委员会主任，上海市科 学技术协会主席，国家药典委员会副主任，中国药学会监事长、药物化学专业委 员会主任委员，中华中医药学会副会长。长期致力于新药发现和药物设计研究， 是我国药物分子设计领域的重要开拓者之一。两次担任“973”计划项目首席科学 家。2001 年 , 被科学技术部聘任为国家重大项目“创新药物和中药现代化”总体 专家组成 员。2008 年至今，先后担任国家科技重大专项“重大新药创制”总体专 家组成员和技术副总师，组织和推动一系列创新药物研发。在学术期刊发表论文 270 多篇，获得专利授权 20 余项。曾获上海市科技精英、何梁何利科技进步奖和 首届全国科技创新争先奖等多项科技奖励，为推动我国创新药物研发和药物创新 技术体系建设，为中医药现代化、国际化做出了贡献。 创新药物研发的前沿动向与中国创新药物的 发展近况 陈凯先 中国科学院上海药物研究所，201203　上海 摘要：生命科学研究技术和手段是医学发展的重要基础。近年来，基因编辑、肿瘤免疫治疗、嵌合抗原受体 T 细胞 免疫疗法、液体活检、大数据平台、再生医学、合成生物学、人工智能、3D 打印等新策略和新技术的不断涌现，引 领和推动了药物研发，产生了一批重要成果。精准医疗研究方向的兴起，要求临床过程中有精细的诊断，能够针对 病人不同的情况来研发和精准用药。对创新药物研究的上述前沿动向作了概述，并回顾了中国从“九五”到“十二五” 近 20 年新药研发取得的成就。“十三五”期间国家重大科技专项将重点聚焦药物品种研发、重大关键技术的研究与 核心创新平台能力的建设。目前，中国新药研发存在的问题主要是原始创新能力不强、企业总体实力欠缺、顶层设 计有待完善。面向新形势、新任务，中国新药研究要更多地针对新靶点、新机制，向着研制“同类第一”或“同类 最优”的原始创新药物目标努力奋进。 关键词：精准医疗；创新药物；基因编辑；肿瘤免疫治疗；CAR T 治疗；液体活检；大数据 - DOI: 10.3969/j.issn.1674-0319.2018.02.002 1　新药研发的前沿动向——新策略和新技术 对生命的认识更加全面、精确、定量，生命科学逐 渐走向成熟。研究内涵发生重要变化，以分子生物 当今生命科学和生物技术迅猛发展，其总体趋 学、基因组学为代表，由观察到分析，由分析到系 势大致表现为5 个方面。①生命科学正经历第三次 统，由系统到重建，学科领域不断拓展，表观遗传 革命——学科汇聚。②生命科学进入大数据时代， 学、结构生物学、脑科学等领域的新发现丰富和加 “生命数字化”将深刻影响生活。③技术变革使人类 深了对生命本质的认识。研究技术也发生革命，以 16 生物产业技术 2018. 02（3 月） 专 题 创新药物研发的前沿动向与中国创新药物的发展近况 超高分辨率成像、测序技术、单分子成像和操纵等 物主要包括疾病早期诊断、疾病预测、判断药物疗 为代表的新技术、新方法不断推动新的进展。④改 效和评估患者预后等几种不同类别。例如，易瑞沙 造、利用能力进一步提高，再生医学、合成生物学、 作为基于分子分型的个性化药物治疗（2012 年）， 人工智能、3D 打印等领域都有多点突破。⑤成果转 已经将基于其EGFR 作为靶标的