《医学遗传学》第22章遗传病的治疗.ppt

载体病毒 宿主 整合状态 基因容量(Kb) 免疫 原性 插入 突变 逆转录病毒 (RNA) 分裂细胞 Yes 4-8 无 有 腺病毒 (DNA) 非分裂细胞 Yes 4-8 有 有 腺相关病毒 (DNA) 广泛 Yes 4 无 低 慢病毒 (RNA) 广泛 Yes 4-6 弱 有 单纯疱疹病毒 (DNA) 广泛、神经细胞 No 30-150 无 有 五种代表性基因治疗病毒载体 骨髓细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞、肌细胞 选择原则: 1、较坚固，耐受处理，易于由人体分离，便于输 回体内。 2、具有增殖优势，生命周期长，能存活几个月或几年， 至病人的整个生命。 3、易于在体外培养，易于受外源遗传物质的转化。 4、在选用病毒载体时，目的基因具表达最好具有组织特异 性的细胞 靶细胞的选择原则 （禁止使用生殖细胞，只能用体细胞） 一些重要的用于基因治疗的靶细胞 基因转移技术 病毒载体介导的基因转移 非病毒载体介导的基因转移 磷酸钙共沉淀、脂质体转染 微粒轰击、电穿孔转移 裸DNA直接注射、显微注射 DEAE葡聚糖法、纳米颗粒法 物理学方法 生物学方法 化学方法 基因转移技术 逆转录病毒载体 治疗基因 载体基因重组体 包装细胞 病毒复制 基因转移 整合 表达治疗基因产物 逆转录病毒 (RV) RNA病毒 优点： 1）能高效感染宿主细胞