临床疗效与疾病预后研究.pptxVIP

第六章实验流行病学研究(Clinical Efficacy and Prognosis Study)姚 燕 副教授流行病与卫生统计学教研室流行病学的主要研究方法横断面调查监　　　测生态学研究描述性研究产生假设观察法病例对照研究队列研究检验假设分析性研究流行病学方法临床试验现场试验社区试验实验法实验性研究验证假设理论法理论流行病学研究 观察： 对自然现象或过程的“袖手旁观”。 实验： 对研究对象有所“介入”或“安排” -------在一定的条件下，研究者有意改变一个或多个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。实验流行病学（experimental epidemiology）亦称流行病学实验（epidemiological experiment），是通过比较给予干预措施后的试验组人群与对照组人群的结局，判断干预措施效果的一种前瞻性研究方法，所以又称干预研究。实验流行病学常用的研究方法包括临床试验、现场试验和社区试验。 主要内容第一节 概述 第二节 临床试验 第三节 现场试验和社区试验 第四节 优缺点和注意的问题第一节 概 述一 概念二 基本特点三 主要类型四 主要用途概念实验流行病学研究又称干预研究，是指研究者根据研究目的，按照预先确定的研究方案将研究对象随机分配到试验组和对照组；实验组人为地施加或减少某种因素；对照组不给予所研究的因子或措施；追踪观察该因素的作用结果，比较和分析两组或多组人群的结局，从而判断干预措施的效果。概念实验流行病学研究又称干预研究，是指研究者根据研究目的，按照预先确定的研究方案将研究对象随机分配到试验组和对照组；实验组人为地施加或减少某种因素；对照组不给予所研究的因子或措施；追踪观察该因素的作用结果，比较和分析两组或多组人群的结局，从而判断干预措施的效果。①②③④结局事件不发生随机分组随访观察结局事件发生结局事件不发生结局+实验组（干预措施）结局－目标人群样本结局+对照组（对照措施）结局－ 实验流行病学研究原理示意图基 本 特 点具备这四个基本特征的实验称为真实验，以下四个特点也是实验性研究的基本特征 1．前瞻性研究 2．必须遵循随机化原则 3．具有均衡可比的对照组 4．必须有干预措施治疗某病的药物预防某病的疫苗人群干预的方法主要类型主要用途验证假设 通过干预试验减少危险因素的暴露水平，验证危险因素或疾病流行因素的致病作用，或用于鉴定暴露因素，如粉尘、化学物质、放射线等的有害作用。主要用途评价疾病防治效果 用于评价预防性措施。如疫苗接种预防传染病，饮食调节、适当运动等综合措施预防心血管疾病的效果；也可用于评价治疗措施的效果。此外，在外伤或慢性病康复过程中可以评价某种康复措施或综合康复措施的效果。第二节 临床试验一、概念二、分期三、特点四、研究实例五、设计与实施六、偏倚及其控制一、概念 临床试验 是以病人为研究对象，按照随机的原则分组，评价临床各种治疗措施有效性的方法。 临床试验主要用途新药临床试验临床上不同药物或治疗方案的效果评价新药的临床试验可分为4期： Ⅰ期临床试验Ⅱ期临床试验Ⅲ期临床试验Ⅳ期临床试验二、分 期新药的临床试验可分为4期： Ⅰ期临床试验Ⅱ期临床试验Ⅲ期临床试验Ⅳ期临床试验在10-30名志愿者身上进行初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，确定安全剂量范围，观察药物的副作用等为制定给药方案提供依据。三、分 期新药的临床试验可分为4期： Ⅰ期临床试验Ⅱ期临床试验Ⅲ期临床试验Ⅳ期临床试验以100-300例病人为研究对象，对治疗作用进行初步评价。初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。三、分 期新药的临床试验可分为4期： Ⅰ期临床试验Ⅱ期临床试验Ⅲ期临床试验Ⅳ期临床试验通常研究对象为1000-3000人。目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。三、分 期新药的临床试验可分为4期： Ⅰ期临床试验Ⅱ期临床试验Ⅲ期临床试验Ⅳ期临床试验新药上市后的应用研究阶段。目的是考察在广泛使用条件下的药物疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中药物使用的利益与风险关系，以及改进给药剂量等。三、分 期具有实验性研究的特性研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效对照随机化盲法重复三、特点具有实验性研究的特性研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效为保证研究结果的真实性，应注意： 随机化选择研究对象 随机化分组 使用盲法观察结果 保证研究对象依从性三、特点具有实验性研究的特性研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效三、特点公认的第一个随机对照试验是1948