中枢神经系统疾病的基因治疗.pptxVIP

中枢神经系统疾病的基因治疗 ; 概 述;定义 早期是指用正常的基因整合入细胞基因组，以校正和置换致病基因的一种治疗方法。 ; 基本程序; 应用与展望; 研究概况 1990年，美国批准了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案， 即将腺苷脱氨酶（ADA）导入一个4岁患有严重复合免疫缺陷综合征 （SCID）的女孩。采用的是反转录病毒介导的间接法，即用含有正常人 腺苷脱氨酶基因的反转录病毒载体培养患儿的白细胞，并用白细胞介素 Ⅱ（IL－2）刺激其增殖，经10天左??再经静脉输入患儿。大约1－2月 治疗一次，8个月后，患儿体内ADA水平达到正常值的25％，未见明显副 作用。此后又进行第2例治疗获得类似的效果。致使世界各国都掀起了 基因治疗的研究热潮。 ;经过十几年的发展，基因治疗已取得初步的临床疗效，例如2000年 法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗使11名有免疫缺陷的婴儿恢 复了正常的免疫功能,尽管后来有一名儿童患了白血病,但这仍是近 十年来基因治疗取得的最大成功。目前每年用于基因治疗上的总投资 在10亿美元左右，主要集中在美国，其次是欧洲。到2001年底全世界 已批准了600个基因治疗临床试验方案，其中针对癌症治疗的方案居首 位，有378个方案，占总数的63.1%；其次是针对单基因疾病、心血管 病、传染性疾病（主要