医药领域的革命.pptx

医药领域的革命—— 基因治疗 世界首富：比尔.盖 茨预言：超过他的 下一个世界首富必定 出自基因领域。 United Gene 基因是什么？基因是生命的密码基因记录和传递遗传信息基因决定生物体的生、长、病、 老、死等一切生命现象 United Gene 基因是染色体上的一段DNA基因1基因2染色体基因与疾病 基因与人类的疾病密切相关, 遗传病是由于基因先天缺陷所致; 肿瘤的发生涉及多种基因改变, 包括癌基因激活或抑癌基因失活; 高血压, 糖尿病等多基因病也涉及到多种基因的改变; 由病原体所致的传染病也和人体基因密切相关, 存在易感人群和耐受人群. 基因是生物医药产业的源头 基因诊断免疫学诊断基因基因治疗基因工程药物DNA疫苗反义RNA化学合成药物设计的靶分子或核酶等 基因治疗- 新的医学革命 * 基因治疗是最彻底的治疗,分子外科。 * 基因治疗是把药物工厂开到人体里去，在需要的时候就生产药物，不需要的时候自动关闭。 *基因药物是继公共卫生, 麻醉术,抗菌素和疫苗以后的医药工业的第四次革命，它将成为医药工业的发展趋势。 基因治疗- 新的医学革命 基本概念: 将正常有功能的基因导 入人体, 以基因作为药物治疗疾病. 与传统治疗区别: 基因治疗的特异性: 针对性强; 药物本质为DNA; DNA在人体细胞 内表达成为蛋白质; ** 基因治疗作用的持续性. 基因治疗的基本原理基因治疗什么病?遗传病: 基因先天缺陷, 理论上疾病治疗的希望根本所在; 如隐性单基因遗传病.肿瘤: 为肿瘤治疗提供了一条新路, 发展迅速, 具有 潜在的商业价值传染病: 艾滋病, 肝炎等疾病的治疗一种新的尝试.其他疾病: 心脑血管疾病, 神经系统退行性疾病, 不妨一试, 意外效果.基因治疗-从治疗到预防 基因治疗不仅可以用于疾病的治疗, 还可以用于疾病的预防. 传染病的预防: 基因免疫(DNA疫苗), 肝炎, 肺结核, 腹泻, 流感等; HIV预防 肿瘤预防: 鼻咽癌, 宫颈癌病毒导致肿瘤等; 肿瘤复发预防: 各种基因转移肿瘤瘤苗免疫基因治疗--从治疗到提高 基因治疗不仅可以用于疾病的治疗和预防, 还可以用于人类生活质量的提高和改善. 1. 肥胖,秃顶患者的福音 2. 长命百岁不再难求 3. 耳聪目明易如反掌 4. 性格重塑随心所欲问题焦点: 基因治疗的伦理学的挑战基因治疗的限定范围 理论上, 基因治疗可以从基因层次上彻底治疗遗传性疾病, 改善人的体质. 但是, 目前基因治疗严格局限在体细胞, 不允许对生殖细胞(卵细胞和精子)进行基因改造, 即基因治疗限制在当代, 而不能影响下一代. 另外一方面, 基因治疗在提高人的体质方面存在一定的争议, 如给正常人进行增高的基因治疗,基因兴奋剂.基因治疗的策略 缺陷基因的修补 : 基因哪里坏了修补哪里, 完美无缺,不留痕迹. 缺陷基因的补充: 基因坏了, 增加一条好的基因进行代偿. 好比交通堵塞, 另外开辟一条新路. 缺陷基因的关闭: 抑制缺陷有害基因表达. 如 肿瘤基因, 显性遗传病等. 全新基因导入: 为了达到预防和治疗疾病的目的, 将人体原本不存在的基因引入. DNA片段: 不是基因,不产生蛋白产物, 但是可以抑制基因表达. 反义ODN, 反义RNA, 核酶等. *基因调控治疗: 根据基因代谢通路进行上中下调节.基因定点修复和基因替补基因治疗的途径1. ex vivo 途径: 将人体细胞从体内取出, 基因改造, 再移植到人体中. 自体,同种异体, 异种细胞, 同种异体或异种组织和器官等.2. in vivo 途径: 直接将基因转移到人体中, 如DNA注射,口服, 喷雾等. 有如普通治疗药物, 商业化发展方向所在.基因治疗的ex vivo 途径 基因治疗的in vivo 途径基因治疗就向打针和吃药一样.基因治疗的靶细胞/器官1. 基因缺陷的细胞: 如受体缺陷细胞, 肿瘤细胞等, 原位细胞.2. 广泛的细胞类型: 基因产物进入血液 干细胞: 包括骨髓,脐血和外周血干细胞 皮肤: 成纤维细胞, 上皮细胞 血液: 淋巴细胞 肌肉: 成肌细胞和肌小管 肝脏: 肝细胞 口腔: 涎腺细胞基因治疗--三大要素1. 基因转移系统2. 基因表达调控3. 治疗相关基因基因治疗的“ 枪炮”---基因转移系统1. 物理方法: 基因枪; 基因针, 基因缝线; DNA 直接注射; 电穿孔, 射频电穿孔 超声导入. 2. 化学方法: 磷酸钙; 脂质体, 多聚赖氨酸等3. 生物方法: 反转录病毒; 腺病毒; 腺相关病 毒; 单纯疱疹病毒; 细小病毒; 沙门氏细菌, 厌氧细菌基因转移物理化学方法评价 物理化学方法用基因转移取得了长足的进步, 效率不断提高, 安全可靠, 已经广泛