《医学分子生物学》课件：第二十五章 基因诊断与基因治疗.pptVIP

（四）将治疗基因导入人体 将外源基因直接注入体内组织器官，使其进入细胞并表达。 基因递送 gene delivery 间接体内疗法 ex vivo 直接体内疗法 in vivo 从体内取出靶细胞，培养 （携带治疗基因） 筛选 扩大繁殖 回输体内，治疗基因在体内表达 重组体导入 基因导入细胞 生物学法 非生物学法 病毒载体介导法 特点： 基因转移效率高， 但安全问题需要重视。 物理或化学法 特点： 操作简单、安全 但是转移效率低。 （五）治疗基因表达的检测 无论以何种方法导入基因，都需要检测这些基因是否能被正确表达。 方法： PCR RNA印迹 蛋白印迹 ELISA DNA印迹技术： 检测基因是否整合到基因 组及整合部位 三、基因治疗的临床应用现状 1. 单基因遗传病的基因治疗 单基因遗传病：只受一对等位基因影响而发生的疾病。 设计方案相对容易，例如镰刀状红细胞性贫血、α-地中海贫血、血友病等。 基本方法：通过一定手段把正常基因导入到患者体内，表达出正常功能蛋白。 2.针对多基因病的基因治疗 多基因病：由多个基因相互作用，并受环境因素影响而发生的疾病，如高血压、动脉粥样硬化、糖尿病、肿瘤等。 针对癌基因表达的基因沉默 针对抑癌基因的基因增补 针对肿瘤免疫反应的细胞因子基因导入 针对肿瘤血管生成的基因失活等 恶性肿瘤