干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则试行.docx

干细胞制剂质量控制和临床前 研究指导原则 ( 试行 ) 干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则 （试行）（征求意见稿） 一、前言 二、干细胞制剂的质量控制 （一）干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立 （二）干细胞制剂的制备 （三）干细胞制剂的检验 （四）干细胞制剂的质量研究 三、干细胞制剂的临床前研究 （一）安全性评价 （二）有效性评价 名词解释 参考文献 一、前言 干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我 更新的细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞 经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。这 种体外操作包括干细胞的分离、 纯化、扩增、修饰、干细胞（系） 的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。用于细胞治 疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞及诱导的多能性 干细胞（ iPSC ）。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不 同分化组织，以及发育相伴随的组织 （如脐带、 羊膜、胎盘等） 来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体 细胞等。 目前国内外已开展了多项干细胞（指非造血干细胞）临床 应用研究，涉及多种干细胞类型及多种疾病类型。主要疾病类 型包括骨关节疾病、 肝硬化、 移植物宿主排斥反应 （ GVHD ）、 脊髓损伤及退行性神经系统疾病和糖尿病等。其中许多干细胞 类型，是从骨髓、脂肪组织、脐带血、脐带或胎盘组织来源的 3 间