FDA--血脂调节药物临床评价技术指导原则.docx

血脂调节药物临床评价技术指导原则 1997年2月?美国FDA发布 2009年6月?药审中心组织翻译 先灵葆雅有限公司翻译??? 北核协会审核? 药审中心最终核准  目??录? I.?介绍………………………………………………………………………………………………………………………?1? II??1期研究…………………………………………………………………………………………………………………?2? A．研究设计………………………………………………………………………………………………………………?2 B．研究人群………………………………………………………………………………………………………………?2? C．实施研究………………………………………………………………………………………………………………?2 ?III?2?期研究…………………………………………………………………………………………………………………?3? A．概述………………………………………………………………………………………………………………………?3 B．2?期研究早期……………………………………………………………………………………………………………4? C．2?期研究后期……………………………………………………………………………………………………………?5? IV??3?期研究 ………………………………………………………………………………………………………………?5? A．研究设计和设置?………………………………………………………………………………………………………?5? B．研究人员…………………………………………………………………………………………………………………?6? C．研究人群…………………………………………………………………………………………………………………?6? D．疗效评价…………………………………………………………………………………………………………………?7 E．安全性评价?……………………………………………………………………………………………………………?7? F．患者随访时间推荐表…………………………………………………………………………………………………?8? G．统计分析??………………………………………………………………………………………………………………9? V.?推荐的专项研究………………………………………………………………………………………………………?10? A．阐明作用机制或模式的研究…………………………………………………………………………………………?10? B．特殊人群研究…………………………………………………………………………………………………………?10? C．专项安全性试验??………………………………………………………………………………………………………?10? 附件一……………………………………………………………………………………………………………………?11? 样本量……………………………………………………………………………………………………………………?11? 附件二：儿童用调节血脂药临床评价指导原则…………………………………………………………………………?12? I、概述………………………………………………………………………………….…………………………………?12? II、研究人群………………………………………………………………………………………………………………?12? III、在用于儿童试验开始前进行的药物研究.…………………………………………………………………………?13? IV、研究方案………………………………………………………………………………………………………………?13 血脂调节药物临床评价技术指导原则 I. 介绍 A．“药品临床评价的基本考量”是本指导原则的重要随附文件，应在阅读本指导原则之前参阅。它包含了适用于大部分药物不同类别在研药物研究的各种建议，并对每项具体指导原则中重复的内容达到删繁就简的目的。 B．本指导原则主要针对影响脂类代谢的口服吸收药物。虽然其中包括许多建议也适用于非口服吸收药物，但针对这方面药物的临床研究申办方，还应该与FDA代谢与内分泌药品部取得联系以获取进一步指导。本指导原则仅涉及申请血脂调节的适应证的相关要求，而不涉及冠状动脉性心脏病的一级和二级预防、预防冠状动脉旁路移植术后的再狭窄、动脉粥样硬化的消退功能等适应证。FDA代谢与内分泌药品部希望能在近期另行发布针对这些问题的文件草案。 C．血脂调节疗法的目的并不只是单纯的血脂调节，还为了减少心血管疾病和/或与不正常的血脂水平有关的胰腺炎的发病率和死亡率。但我们的能力有限，只能在一定程度内推测特定血脂调节