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慢粒治疗最新要点（专家讲座整理） 各位病友大家好， 本人在 3 月 17 日参加了一场关于慢粒疾病的公益讲座， 专家是浙大附 一院的血液科主任金洁教授。 在访谈中金洁教授提到的关于慢粒的要点让我受益匪浅， 使我 对慢粒治疗有了全面了解，我会把相关重点写出来，供大家参考。 酪氨酸激酶抑制剂（ TKI ）的出现，使慢粒成为了慢性病 倒退 6、70 年， 如果得了慢粒， 就几乎是被判了死刑，因为那时还没有治疗慢粒的有效 药物。之后， 60 年代最早出现的治疗慢粒的药物是马利兰，患者中位数 1生存期维持在 2 到 3 年， 由于副作用很大， 现在已经不再使用。 之后羟基脲出现， 使得生存期往后顺延了一点， 羟基脲现在大家还都在用， 它压血象来的比较快， 吃上几天就可能会开始下降， 但是总体来 讲，它不能够改善疾病的病程， 从中位数来看也就 3 到 5 年就会进展到加速或急变期。 再到 后来， 出现干扰素或移植治疗， 又使生存期延长了一些， 但移植之后由于并发症的出现使患 者的生活质量受到很大影响，因此骨髓移植已经不是慢粒治疗的首选方案。 到了 97 年以后，酪氨酸激酶抑制剂出现，当时还没有作为首选药物，而是干扰素治疗 无效或者是移植之后复发的时候再用， 作为二线治疗。 之后研究显示： 酪氨酸激酶抑制剂治 疗的病人长期的存活时间比移植还要好，现在首选的就是伊马替尼治疗，到了 6 年、 8 年现 在已经到 9 年， 90%的病人都生存了下来， 酪氨酸激酶抑制剂（ TKI ）的出现完全改变了慢粒 的过程，美国《时代周刊》 把酪氨酸激酶抑制剂作为封面报道， 称之为治疗癌症的“魔术子 弹”这说明了在慢粒治疗中它起到很重要的作用。 慢粒发病机制阐明和酪氨酸激酶抑制剂的应用已使慢粒成为预后最好的白血病类型， 慢粒的中位生存期估计为 20 年，甚至更长，慢粒治疗也逐渐转变为一种慢性病治疗，像高 血压、糖尿病一样。目前 TKI 是治疗慢粒的特效药物，患者越早接受 TKI 治疗，疗效越好， 临床研究表明 TKI 治疗有可能使慢粒治愈。 依从性欠佳、不耐受或耐药、换药不及时是一代 TKI 疗效不满意的三个原因 2 目前慢粒的 治疗目标 是：尽快达到完全细胞遗传学缓解 以及更深的分子学反应、提高 生活质量及功能性治愈。 虽然酪氨酸激酶抑制剂已经成为慢粒的一线治疗， 但还是有部分患 者使用一代酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼，即格列卫）治疗疗效不满意，归纳起来主要原因 有 3 点：依从性欠佳、不耐受或耐药、换药不及时。 依从性 就是指患者是不是按照医生的指导按时按量服药和定期监测。 持续和足够的剂量 是酪氨酸激酶抑制剂最佳疗效的必要条件， 慢粒治疗可能是终身的， 患者的依从性至关重要。 在一般情况下，对治疗依从性好可以使治疗效果不佳的风险降低 26%，依从性良好的病人获 得良好治疗效果的可能性是依从性差的病人的 3 倍。 慢粒患者该如何坚持定期监测，金洁教授给出了明确的时间建议： 血液学反应监测： 每周进行一次，直至确认达到稳定的完全血液学反应 ，随后每 3 个 1中位数：例如 51 个慢粒患者将生存