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干细胞临床研究管理办法（试行） 》 的解读 一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？ 干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组 织器官的潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展 领域，给某些疑难疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。 目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干 细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发展前景。我国在“十 二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持 , 并取得可 喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些 不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法， 干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因 此，制定《干细胞临床研究管理办法 （试行）》（以下简称 《办 法（试行）》）及相关技术指南，规范干细胞临床研究，充分 保护受试者权益势在必行。 《办法（试行） 》在对国内外相关制度、规范进行深入 调研分析的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论， 修改完善，已形成征求意见稿，现广泛征求意见。 二、《办法（试行） 》的适用范围是什么？ 《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床 研究。 《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干 细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。 《办法（试 行）》提出：医疗机构按照《办法（试行） 》要求完成干细胞 临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床 试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交 并用于药品评价。 《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗 相关技术不再按照第三类医疗技术管理。 三、 干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？ 开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机 构必须认真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开 程序接受国家相关部门监管。 干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的 生物医学研究伦理审查办法（试行） 》和《人胚胎干细胞研 究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重 和保护。 四、 干细胞临床研究是否允许收费？ 开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞 临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广 五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么? 干细胞临床研究是指应用人自体或异体来源的干细胞 经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的 临床研究。《办法（试行）》提出，研究必须具备充分的科 学依据，且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段；或用于 尚无有效干预措施的疾病，用于威胁生命和严重影响生存质 量的疾病，以及重大医疗卫生需求。干细胞临床研究应当符 合《药物临床试验质量管理规范》的要求。干细胞制剂应当 符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则 （ 试行）》 的要求。 六、干细胞临床研究的责任主体是谁？ 《办法（试行） 》明确规定干细胞临床研究机构是干细 胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞 临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干 细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。 七、医疗机构开展干细胞临床研究必须具备哪些条件？ 《办法（试行） 》提出，开展干细胞临床研究的医疗机 构应当具备七项条件： 1. 三级甲等医院； 2. 依法获得相关专 业的药物临床试验机构资格 ;3. 具有较强的医疗、教学和科 研综合能力； 4. 具备完整的干细胞质量控制条件和全面的 干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质 量保证部门；建立干细胞制剂质量受权人制度；具有完整的 干细胞制剂制备和临床研究 全过程质量管理及风险控制程序和相关文件；具有干细胞临 床研究审计体系； 5. 干细胞临床研究项目负责人和制剂质量 受权人须具有正高级专业技术职称，主要研究人员经过药物 临床试验质量管理规范（GCP培训；6.具有与所开展干细 胞临床研究相适应的学术委员会和伦理委员会； 7. 具有防范 干细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件 的措施。 八、 干细胞临床研究机构和研究项目如何进行备案和公 开？ 《办法（试行） 》明确机构在开展干细胞临床研究项目 前，应当按照要求，对干细胞临床研究项目进行学术、伦理 审查，并将有关立项材料报省级卫生计生行政部门会同食品 药品监管部门审核后向国家卫生计生委与食品药品监管总 局备案，同时，根据信息公开原则 , 按照我国医学研究登记 备案信息系统要求，公开干细胞临床研究机构和项目有关信 息，并负责保证登记内容的真实性。 九、 干细胞临床研究过程如何管理？ 《办法（试行）》要求机构应当监督研究人员严格按照 已经审查、备案的研究方案开展研究。在临床研究过程中， 所有关于干细胞提供者和受试者的所有资料的原始记录须 做到准确、清晰并有电子备份，保存至临床研究结束后 30 年。干