基因治疗原理与应用研究.ppt

* （三） 反义RNA的应用前景 （l）安全性高 （2）反义RNA设计和制备方便 （3）具有剂量调节效应 （4）能直接作用于一些RNA病毒 * ppt课件 * 二、RNA干扰 （RNA interference，RNAi） 由双链RNA介导的细胞内特异性mRNA降解过程，导致靶基因的表达沉默。 * ppt课件 * （一）RNA干扰机制示意图 * ppt课件 * （二）RNA干扰的应用前景 1. 研究基因功能的新工具? 2. 肿瘤的基因治疗?? 3. 病毒性疾病的基因治疗 * ppt课件 * 三、核酶(ribozyme) 具有酶活性的RNA，可降解特异的mRNA序列。 与靶序列互补的区域 保守区域（构成酶活性的结构域） * ppt课件 * 基因治疗转移的方式 1. 直接体内疗法（in vivo） 是指将目的基因直接导入体内有关的组织器官，使其进入相应的细胞并进行表达。 2. 间接体内疗法（ex vivo） 在体外将目的基因导入靶细胞，经过筛选和增殖后将细胞回输给患者，使该基因在体内有效地表达相应产物，以达到治疗的目的。 * ppt课件 * 一、病毒介导的基因转移系统 病毒载体介导的基因转移效率较高，是使用最多的基因治疗载体。其中用得最多的是逆转录病毒载