14基因诊断与基因治疗.pptx

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第二十一章 基因诊断与基因治疗;第一节 基因诊断;二、基因诊断的原理及方法;(1)DNA诊断 1)限制性片段长度多态性 2)等位基因特异的寡核苷酸探针杂交 (allele-specific oligonucleotide probe, ASO probe) 3)单链构象多态性(SSCP) 4)DNA序列分析 (2)RNA诊断 1)RNA印迹(Northern blot) 2) RT-PCR;1)限制性片段长度多态性 —基因连锁分析;6;7;8;9;10;11;12;13;14;15;16;17;18;19;20;;22;23;24;25;26;三、基因诊断的应用;3 恶性肿瘤 4 法医学中应用;(1)DNA指纹分析(DNA fingerprinting) 可变串联重复序列 ? 小卫星DNA (variable number of tandem repeat, VNTR);; 第二节 基因治疗的基本概念和 基本策略 一 基因治疗(gene therapy)的概念 1、背景与历史 疾病的分子生物学了解 ???新技术新方法(特别是重组DNA)的迅速发展 ;? 1989年5月28日 第一个基因标记计划 (TIL-NeoR) 1990年9月 11日 第一个基因治疗计划 (ADA-SCID) ;???? 1995年NIH组织 Orkin 、Motoksy对 头5年基因治疗评估 3点 建议: 发展载体技术 疾病的分子机制 动物模型 成立3个国家实验室 2000年2月 532个计划,3400余个病人 ? ;病种:恶性肿瘤 62.2% 遗传性疾病 13.3% AIDS 6.8% 心血管疾病 6.8% 其他 1.3 % ; 2、定义 基因角度: 正常或有功能的基因置 换或增补缺陷基因。 治疗角度: 新的遗传物转移到某个 体获治疗效果。 ;3、方式 基因矫正和置换: 同源重组 基因增补: ADA、 血友病 基因封闭: myc基因过度表 达,反义抑制 活化前体药物基因治疗:; ;4、导入方式 ex vivo 基因转移 in vivo 基因转移; ;1、??????? 目的基因的获得方法 1)? 真核基因组DNA文库中 目的基因的克隆 2)? cDNA文库中目的基因的 克隆 3)? ??工合成基因片段 4)? PCR法筛选扩增目的基因;1、 外源基因的要求 1)? 含信号肽的cDNA,序列 正确 2)? 必要的调控元件(顺式 作用元件 启动子、增强 子、静止子) ;3)? 外源基因进入细胞核转录, 再转移至细胞浆,间隔序 列(内含子),剪接信号 (SA,SD)PolyA信号,核 内转录因子 4)? 翻译的起始密码子、终止 密码子、内核糖体进入位 点(IRES)元件 5)? 外源基因的丢失、失活、甲基 化 ;4、基因治疗的靶细胞(target cell) 1)? 生殖细胞 全世界受严格控制 2) 体细胞 选择的标准: A、 容易取出和移植 B、?? 容易体外培养 C、??? 目的基因高效导入 D、????细胞寿命长 ;常用靶细胞; 自体、 同种异体、 异种、 淋巴、骨髓、皮肤、肝、肌、 肿瘤细胞等 ;;基因导入的方式: ex vivo——

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