血液科-慢性髓性白血病-医学知识[文字可编辑].pptVIP

鉴别诊断 CML 需与 类白血病反应、骨髓纤维化（ MF ）、慢 性粒单核细胞白血病（ CMML ） 及其他原因引起的脾大 等疾病鉴别。 鉴别诊断 主要鉴别依据 : CML 特征性血象和骨髓象 Ph 染色体和（或） BCR-ABL 融合基因阳性 ? ? ? 鉴别诊断 类白血病反应 以下特点有助于鉴别： ? 多有原发病 ( 如感染、恶性肿瘤等 ) 的临床表现。 ? 中性粒细胞常有中毒颗粒和空泡。 ? 主要鉴别点是类白血病反应的 NAP 反应强阳性，而慢粒常 为阴性。 ? 鉴别诊断 骨髓纤维化 以下特点有助于鉴别： ? 骨髓纤维化的白细胞计数比慢粒低，大多不超过 30xI0 9 ／ L ； ? 血液中幼稚粒细胞百分数较低， NAP 反应大多增高，红细 胞异形较明显，泪滴形红细胞多见； ? 骨髓活检示纤维组织增生较明显； ? Ph 染色体阴性。 ? 鉴别诊断 慢性粒单核细胞白血病 以下特点有助于鉴别： ? Ph 染色体阴性； ? 骨髓增殖性特点有异常单核细胞增生，且这种细胞 有浸润的特征。 ? 慢性髓性白血病治疗 诊疗历史 ? 治疗目标 ? 疗效评价标准 ? 治疗选择 ? 诊疗历史 II 代 TKI 达希纳 在中国上市 1865 1953 1964 1975 1983 1990 2000 2009 2010 2010 年及 以后 砷剂：历 史上第一 种 CML 的 治疗方法 白消安、羟 基脲 HSCT 干扰素 伊马替尼 临床研发 1999 1960s 以前，可用的治疗方案很少 FDA 批准 伊马替尼治 疗 CML FDA 批准达沙替尼、 尼洛替尼作为 CML- CP 患者一线治疗 治疗目标 ? CML 治疗目标：尽可能减少患者体内白血病细胞（ BCR- ABL+ ）负荷。 注：黑点代表患者体内的白血病细胞 疗效评价标准 血液学反应（ HR ） ? 血小板 450 × 10 9 /L ? 白细胞计数 10 × 10 9 /L 外周血中无髓系不成熟 完全 细胞，嗜碱性粒细胞 （ CHR ） 5% 触及的脾肿大已消失 细胞遗传学反应（ CyR ） 完全（ CCyR ） Ph + 0% 部分（ PCyR ） Ph + 1%~35% 分子学反应（ MR ） * 定量检测未 检测到 BCR- 完全 （ CMR ） ABL 转录本 次要（ mCyR ） Ph + 36%~65% （国际标准 化） ? 无疾病症状、体征，可 微小（ miniCyR ） Ph + 66%~95% 无 CyR Ph + 95% 主要 BCR- （ MMR ） ABL IS ≤ 0.1% 治疗选择 化学 治疗 干扰素 α 异基因造血 干细胞移植 靶向 治疗 加速 / 急变 期治疗 治疗选择 化学治疗 1 、白消安（马利兰） 2 、羟基脲（ HU ） ? 化学治疗 ? ? ? 白消安（马利兰） 烷化剂的一种，起效慢，后作用长。 用药过量或敏感者小剂量运用会造成严重的骨髓 抑制，且恢复慢，现已少用。 化学治疗 ? ? ? 羟基脲（ HU ） 是最基础的治疗方法，长期维持口服羟基脲，能够保持 白白细胞在正常水平，使脾脏缩小，但是不能获得分子 生物学缓解。故该药物不能阻止慢粒急变。 羟基脲治疗，患者中位生存期为 58.2 个月。 干扰素 第一个能使 CML 患者达到遗传学缓解的药物； ? 长期应用可获得细胞遗传学缓解只能缓解不能治愈， 需终生不断用药； ? 副作用比较大，患者用干扰素期间可能无法工作； ? 疗效不佳，只对少数患者有效。 ? 干扰素 ? ? 适用人群 TKI 耐药、不耐受且不适合 allo-HSCT 的 CML 慢性期患者； ? 各种原因暂时无法应用 TKI 治疗的或无法坚持长期使用 TKI 的 慢性期患者。 异基因造血干细胞移植（ ALLO -HSCT ） ? 唯一有机会治愈 CML 的治疗方案 虽然干细胞移植是唯一有机会治愈 CML 的治疗方案，但由于受许多 限制因素的影响，使得干细胞移植逐步被 TKI 所取代。 异基因造血干细胞移植（ ALLO -HSCT ） ? ? ? ? 限制性因素： 供者来源的限制； 费用昂贵； 移植风险大； 移植初期生存质量不高， 2-3 年内不可工作及正常生活； 患者年龄的限制（许多中心限制在 65 岁之前）； ? ? 异基因造血干细胞移植（ ALLO -HSCT ） ? 适用人群： 1 、 新诊断的儿童和青年 CML 患者； 2 、慢性期患者如果 Sokal 评分高危而欧洲骨髓移植登记组（ EBMT ） 移植风险积分 ≤ 2 ，且有 HLA 相合供者，可选择一线 allo-HSCT 治疗； 异基因造血干细胞移植（ ALLO -HSCT ） ? 适用人群： 3 、对于标准的伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可根据患者的年 龄和医院考虑行