为何一些“救命药”迟迟未获批.docVIP

为何一些“救命药”迟迟未获批 为何一些“救命药”迟迟未获批 PAGE / NUMPAGES 为何一些“救命药”迟迟未获批 为何一些“救命药”迟迟未获批 许多女性可能已经认识到了能够预防宫颈癌等癌症的人类乳头瘤病毒（ HPV）疫苗， 也有一些人表示愿意接种这类疫苗以预防癌症。遗憾的是，这类疫苗仍旧没有在内 地获取同意，一部分人开始计划到香港、台湾等地接种该疫苗，一些妇产科医生则 号召“赶快引进 HPV疫苗”，媒体也借此怒斥国内药品审批制度的不足。事实上， 这一事件并不是媒体口中的简单问题， HPV疫苗和其余一些“救命药”迟迟未能获批的 背后，有着特别严肃的科学识题。 【新药的临床试验】 在同意一款新药以前，需要有充足的数据来证明新药的有效性和安全性，而提 供这些数据最好的方法，就是进行临床试验。关于一款从未在人体进行研究的药物， 需要进行三部分的临床试验： I 期临床试验： 最基础的临床试验， 在健康志愿者间进行，主要考证药物的短期 安全性，并能够供给药物代谢动力学等理论数据。 期临床试验： 在 I 期临床试验合格后展开， 受试者为目标患者，但规模较小。 II 期临床试验主要考证药物初步的有效性和较合适患者的剂量范围，而且进一步验 证药物的安全性。 期临床试验： 大规模临床试验，在 II 期临床试验合格后展开，受试者为大批目标患者。 III 期临床试验会进一步考证药物的有效性和安全性， 确立最后合适患者的剂量，为药物审批供给最重点的数据。 关于大部分药物而言， III 期临床试验成功后便能够提交上市申请， 主管部门会依据三部分临床试验的数据来决定药物能否能够上市。可是也有例外，有时主管部 门专家组以为上述数据仍有不足时，会要求申请公司供给其余数据（如多项 III 期临床试验的结果）以供参照。 有些时候，主管部门还会要求药企在获批后进行上市后研究（又称 IV 期临床试验）。上市后研究往常针对一些数据不是特别充足，但因特别原由获取上市同意的 药物；有些需要考证长久安全性（心血管安全性、致癌风险等）的药物，也会在获批的同时被要求进行上市后研究。 【为何重复进行临床试验？】 以前提到过的 HPV疫苗未能在内陆上市的状况，主假如因为需要进行 III 期临床试验。好多人可能对此产生疑问： HPV疫苗已经在外国进行了好多研究，为何到国内需要重复进行 III 期临床试验？国内主管部门的这一规定能否剩余？众多的外国数据告诉我们，这一规定其实不剩余。 已经在部分地域上市的新药在另一个地域申请上市，常常能够免除 I 、II 期临床试验，因为外国的研究已经供给了这些信息，但 III 期临床试验倒是例外。因为不一样地域的人群构造各部相同，患者的种族也是千差万别，而种族的差别有时会在药物疗效上起到决定性作用，比以下边的这个故事： 英国一家公司在十几年前成功研发出了一种治疗肺癌的新药——吉非替尼。在业界看来，吉非替尼是癌症治疗的革命性打破，因为它能够选择性的阻断肿瘤生长 的重点物质，进而在打击肿瘤的同时对正常组织毫发无损。但在美国进行的 III 期临床试验却产生了预料之外的结果：吉非替尼并无表现出任何的疗效。而与此同 时，它在亚洲倒是喜报频传，几项临床试验都获得了惊人的成绩。过后的专家剖析揭开了这一神奇现象的原由：吉非替尼只对存在某种基因突变的患者有效，而亚洲 人存在这类基因突变的几率远远大于欧美白种人。 最后，这一药物在亚洲、 欧洲（亚裔移民许多）获得了不俗的业绩，在美国却被撤市。 而在一些特别状况中，人种的差别还会致使不良反响发生率骤增，甚至引起致命事件。比如有名抗癫痫药物卡马西平的一个稀有副作用是严重皮肤反响，这一副 作用在欧美白种人中十分稀有 （发生率万分之 1~6），但在亚洲人，特别是中国人中，发生率却能够上涨 10 多倍。经过研究发现，造成这一现象的原由相同是基因突变： 带有某个基因突变的患者会对卡马西平更为敏感，进而造成严重副作用发生率上涨，而该基因突变几乎只在亚洲人（特别是汉族人）中发生。 为了躲避上述人种差别所致使的严重结果，主管部门要求在其余地域上市的药物在当地进行 III 期临床试验，也就不以为奇了。这一方面是为了让患者能够用到有效的药物，也能够保证患者的生命安全。 【例外的状况】 固然上边提到的原则合用于绝大部分状况，但对部分药物而言，主管部门会采纳一些例外的举措： 免临床试验上市：针对某些用于治疗致命性疾病、稀有病等的打破性新药，以及还没有其余代替药物、疗法的新药，能够在专家组评论其余地域研究结果后免临床试验上市。用于治疗部分“超级细菌”的达托霉素就是这样被同意的。 人类试验不行行或不合伦理：针对某些没法在人体模拟，或在人体进行试验可能违犯伦理（如治疗炭疽、鼠疫等疾病的药物）的状况下，能够以动物试验取代人体试验。典型例子有环丙沙星、